tør AMD
ifølge en undersøgelse foretaget af National Medical Research Council i Singapore lider anslået 196 millioner mennesker af aldersrelateret makuladegeneration (AMD), og dette antal forventes at stige til 288 millioner inden 2040. AMD er derfor den største årsag til blindhed blandt mennesker over 55 år i USA og Europa.
Desværre er der i øjeblikket ingen behandlinger til fuldstændig helbredelse af denne sygdom. Fotoreceptorer, de lysfølsomme nerveceller, der er til stede i øjets nethinden, dør under udviklingen af AMD, hvilket fører til synstab. Disse fotoreceptorer er afhængige af næring og vedligeholdelse fra nethindepigmentepitelet (RPE), et enkeltcellelag, der ligger bag nethinden.
aktuel forskning viser, at RPE-dysfunktion er en vigtig drivkraft for AMD-udvikling. Når fotoreceptorerne går tabt, er det vanskeligt for patienterne at udføre deres normale daglige aktiviteter.
tør AMD er den mest almindelige undertype af denne sygdom, der adskiller sig fra våd AMD ved manglen på blodkarlækage i nethinden. På grund af fraværet af sådanne komplikationer giver tør AMD bedre muligheder for behandling.
Stamcellebaserede behandlingsstrategier for tør AMD
stamcelleterapi giver stort håb om at kurere degenerative øjensygdomme som tør AMD. Fordelen ved celleudskiftningsterapier til AMD-patienter kan opnås gennem to mulige veje:
- sunde transplanterede celler kan frigive faktorer, der forynger dysfunktionelle RPE og fotoreceptorer, eller
- celleudskiftning kan direkte erstatte dysfunktionelle celler.
baseret på prækliniske undersøgelser er de positive virkninger af stamcelletransplantationer sandsynligvis en kombination af begge disse faktorer. I de tidlige stadier af tør AMD, da fotoreceptorer er godt bevarede, og sygdomsprogression for det meste er begrænset til RPE, kan behandlingsstrategier fokusere på at vende RPE-dysfunktion, hvilket er relativt let at udføre.
for direkte celleudskiftningsterapier i øjet er RPE-transplantation en relativt let og ligetil tilgang. RPE kan stamme fra stamceller og kan dyrkes med strukturelle og funktionelle ligheder med RPE i øjet. Denne RPE transplanteres derefter, integreres i værtshinden og understøtter fotoreceptorfunktionalitet, hvilket viser trofast udskiftning af den syge RPE. Prækliniske undersøgelser tilskriver den forbedrede visuelle funktion opnået i deres eksperimenter til overlevelse og funktionalitet af transplanteret RPE.
Aktuel Status for stamcelleterapier til tør AMD
aktuel behandling af tør AMD ved hjælp af stamceller er for det meste baseret på RPE-udskiftningsstrategier. Da RPE understøtter fotoreceptorer, kan RPE-udskiftning lindre visuelle funktionelle underskud ved at genindføre fotoreceptorfunktionalitet. Der er gjort forsøg på at bruge en patients egne celler til at generere iPSC ‘ er og minimere immunologiske problemer forbundet med transplantation. Undersøgelser udført hos AMD-patienter viste, at transplanterede celler overlever i værtsøjet og bidrager til visuel funktionel forbedring. Vigtigst er det, at der ikke blev observeret bivirkninger såsom transplantatafstødning eller tumordannelse hos nogen af disse patienter.
udsigterne for stamcelleterapier til tørre AMD-patienter
selvom RPE-erstatningsterapier viste lovende resultater hos AMD-patienter, er der ikke udviklet nogen strategier til at udføre fotoreceptor-erstatningsterapi, et krav til AMD-patienter i sent stadium, hvis syn er kompromitteret på grund af alvorligt fotoreceptortab.
forskellige grupper har udført fotoreceptortransplantationsundersøgelser i dyremodeller, men der mangler understøttende data til at oversætte denne tilgang til humane kliniske forsøg. I modsætning til RPE er fotoreceptorernes overlevelse og funktionalitet en vanskeligere tilgang til at opnå succes.
nylige undersøgelser af stamceller, der er forpligtet til at danne fotoreceptorceller og 3D-stamcelleafledt nethindevæv, der er egnet til transplantater, viser løfte i prækliniske undersøgelser. Disse undersøgelser demonstrerede sikkerheden og effekten af disse tilgange og deres potentiale til at vende blindhed
vigtig information om kliniske forsøg
personer, der måske er interesseret i at tilmelde sig et klinisk celletransplantationsforsøg, bør spørge deres øjenlæge om deres berettigelse og den aktuelle tilgængelighed af forsøg. Under ingen omstændigheder bør patienter have celletransplantation eller injektion uden for beskyttelsen af et klinisk forsøg registreret på clinicaltrials.gov eller modgift. For nylig resulterede stamcelleinjektioner i øjet, der blev tilbudt af en klinik, men ikke en del af et registreret klinisk forsøg, i katastrofalt synstab på grund af manglen på korrekt lovgivningsmæssig godkendelse. For mere information om dette problem, besøg her.
konklusion
Stamcelleudskiftningsterapi til tørre AMD-patienter, som i øjeblikket består af RPE-transplantation alene, viser stort løfte. Forskellige forskningsgrupper er aktivt involveret i at udvikle denne teknik til en rutinemæssig klinisk procedure. Der er stadig meget arbejde, der skal gøres, før en stamcelleterapi til avanceret fase tør AMD, der erstatter både RPE og fotoreceptorer, kan udvikles fuldt ud.
- Lancet Glob Health 2014; 2: e106–16 udgivet online 3. januar 2014 http://dx.doi.org/10.1016/ S2214-109(13)70145-1
- Kashani et al, videnskab translationel medicin 04 Apr 2018: vol. 10, udgave 435, eaao4097DOI: 10.1126/scitranslmed.aao4097
ressourcer:
- makuladegeneration Toolkit (nyttige oplysninger til at forstå og styre makuladegeneration)
- ekspert Information om makuladegeneration (artikler)
- BrightFocus Chats (Audio præsentationer på makuladegeneration)
- makuladegeneration forskning nyheder (nyhedsbreve)
- stamceller og makuladegeneration (artikel)
- celletransplantationer til aldersrelateret makuladegeneration (artikel)
- makuladegeneration: Væsentlige fakta (publikation)
- information om kliniske forsøg for makuladegeneration (faktaark)
du kan også være interesseret i:
- Top set ekspertartikler
- injektioner til våd makuladegeneration: Hvad skal man udvise
- vitaminer til aldersrelateret makuladegeneration: har du den rigtige formel?
- Kan Makuladegeneration Vendes? (Artikel)