kuiva AMD
Singaporessa toimivan National Medical Research Councilin tutkimuksen mukaan arviolta 196 miljoonaa ihmistä kärsii ikään liittyvästä silmänpohjan rappeumasta (AMD), ja määrän arvioidaan kasvavan 288 miljoonaan vuoteen 2040 mennessä. AMD on siis johtava sokeutumisen aiheuttaja yli 55-vuotiaiden keskuudessa Yhdysvalloissa ja Euroopassa.
valitettavasti tällä hetkellä ei ole olemassa hoitoja, joilla tämä tauti voitaisiin täysin parantaa. Fotoreseptorit, silmän verkkokalvossa olevat valoa aistivat hermosolut, kuolevat AMD: n etenemisen aikana, mikä johtaa näön menetykseen. Nämä fotoreseptorit tarvitsevat ravintoa ja ylläpitoa verkkokalvon pigmenttiepiteelistä (RPE), joka on verkkokalvon takana oleva yksisolukerros.
nykyinen tutkimus osoittaa, että RPE: n toimintahäiriö on merkittävä AMD: n kehityksen ajuri. Kun fotoreseptorit ovat kadonneet, potilaiden on vaikea suorittaa normaalia päivittäistä toimintaa.
kuiva AMD on tämän taudin yleisin alatyyppi, jonka erottaa kosteasta AMD: stä verkkokalvon verisuonivuodon puuttuminen. Koska tällaisia komplikaatioita ei ole, kuiva AMD tarjoaa paremmat mahdollisuudet hoitoon.
Kantasolupohjaiset hoitostrategiat kuivalle AMD: lle
kantasoluhoito antaa paljon toivoa degeneratiivisten silmäsairauksien, kuten kuivan AMD: n, parantumisesta. AMD-potilaiden solukorvaushoidoista on hyötyä kahdella eri tavalla:
- terveet siirretyt solut voivat vapauttaa tekijöitä, jotka nuorentavat RPE: n toimintahäiriöitä ja fotoreseptoreita, tai
- solujen korvaaminen voi suoraan korvata toimimattomia soluja.
prekliinisten tutkimusten perusteella kantasolusiirtojen positiiviset vaikutukset ovat todennäköisesti molempien tekijöiden yhdistelmä. Kuivan AMD: n alkuvaiheessa, koska fotoreseptorit ovat hyvin säilyneitä ja taudin eteneminen rajoittuu enimmäkseen RPE: hen, hoitostrategiat voivat keskittyä RPE: n toimintahäiriön kääntämiseen, mikä on verrattain helppo toteuttaa.
suorissa silmän solukorvaushoidoissa RPE-siirto on suhteellisen helppo ja suoraviivainen lähestymistapa. RPE voi olla peräisin kantasoluista, ja sillä voi olla rakenteellisia ja toiminnallisia yhtäläisyyksiä silmän RPE: n kanssa. Tämä RPE sitten siirretään, integroituu isäntä verkkokalvolle, ja tukee photoreceptor toimintoja, osoittaa uskollinen korvaaminen sairaan RPE. Prekliiniset tutkimukset liittävät kokeissa saavutetun näkökyvyn paranemisen siirretyn RPE: n eloonjäämiseen ja toimivuuteen.
Kantasoluhoitojen nykytila kuivalle AMD: lle
kuivalle AMD: lle nykyinen kantasoluja käyttävä hoito perustuu useimmiten RPE: n korvausstrategioihin. Koska RPE tukee photoreceptors, RPE korvaaminen voi lievittää visuaalisia toiminnallisia puutteita palauttamalla photoreceptor toimintoja. Potilaan omia soluja on yritetty käyttää iPSCs: n tuottamiseen ja elinsiirtoon liittyvien immunologisten ongelmien minimoimiseen. AMD-potilailla tehdyt tutkimukset osoittivat, että siirretyt solut säilyvät isäntäsilmässä ja edistävät näkökyvyn paranemista. Mikä tärkeintä, yhdelläkään näistä potilaista ei havaittu haittatapahtumia, kuten hylkimisreaktiota tai kasvaimen muodostumista.
Kantasoluhoitojen näkymät kuiville AMD-potilaille
vaikka RPE-korvaushoidot osoittivat lupaavia tuloksia AMD-potilailla, ei ole kehitetty strategioita fotoreseptorikorvaushoidon suorittamiseksi, mikä on vaatimus myöhäisvaiheen AMD-potilaille, joiden näkö on heikentynyt vakavan fotoreseptorikadon vuoksi.
eri ryhmät ovat tehneet fotoreseptorin siirtotutkimuksia eläinmalleissa, mutta tukevat tiedot tämän lähestymistavan kääntämiseksi ihmisillä tehtäviin kliinisiin tutkimuksiin puuttuvat. Toisin kuin RPE, selviytyminen ja toimivuus photoreceptors on vaikeampi lähestymistapa saavuttaa menestystä.
viimeaikaiset tutkimukset kantasoluista, jotka ovat sitoutuneet muodostamaan fotoreseptorisoluja ja 3D-kantasoluista johdettua verkkokalvokudosta, jotka soveltuvat siirrännäisiin, osoittavat lupaavuutta prekliinisissä tutkimuksissa. Nämä tutkimukset osoittivat näiden lähestymistapojen turvallisuuden ja tehokkuuden ja niiden mahdollisen käänteisen sokeuden
tärkeää kliinistä tutkimustietoa
niiden, jotka saattavat olla kiinnostuneita solusiirtotutkimukseen ilmoittautumisesta, tulisi kysyä silmälääkäriltä kelpoisuudestaan ja tutkimusten saatavuudesta. Potilaille ei saa missään tapauksessa tehdä solusiirtoa tai injektiota, joka ei kuulu kliinisessä tutkimuksessa, joka on rekisteröity clinicaltrials.gov tai vastalääkettä. Äskettäin kantasoluruiskeet, joita eräs klinikka tarjosi silmään mutta jotka eivät kuuluneet rekisteröityihin kliinisiin tutkimuksiin, johtivat katastrofaaliseen näön menetykseen asianmukaisen viranomaishyväksynnän puuttumisen vuoksi. Lisätietoja asiasta löydät täältä.
johtopäätös
kantasolukorvaushoito kuiville AMD-potilaille, jotka tällä hetkellä koostuvat pelkästä RPE-siirrosta, näyttää lupaavalta. Eri tutkimusryhmät ovat aktiivisesti mukana kehittämässä tätä tekniikkaa rutiininomaiseksi kliiniseksi menettelyksi. On vielä paljon tehtävää ennen kuin kantasoluhoito pitkälle edenneelle kuivalle AMD: lle, joka korvaa sekä RPE: n että fotoreseptorit, voidaan täysin kehittää.
- Wong WL et al, Lancet Glob Health 2014; 2: e106–16 julkaistu verkossa 3. tammikuuta 2014 http://dx.doi.org/10.1016/ s2214-109x(13)70145-1
- Kashani et al, Science Translational Medicine 04 huhti 2018: Vol. 10, numero 435, eaao4097DOI: 10.1126 / scitranslmed.Aao4097
resurssit:
- silmänpohjan rappeuma-työkalupakki (hyödyllistä tietoa silmänpohjan rappeuman ymmärtämiseksi ja hallitsemiseksi)
- asiantuntijatietoa silmänpohjan Rappeumasta (Artikkelit)
- BrightFocus-keskustelut (Audioesityksiä silmänpohjan Rappeumasta)
- silmänpohjan rappeuma Research News (Newsletters)
- kantasolut ja silmänpohjan rappeuma (artikkeli)
- silmänpohjan ikärappeumaan liittyvät solusiirrot (artikkeli)
- silmänpohjan rappeuma: Essential Facts (Publication)
- Clinical Trial Information for Macular Degeneration (Fact Sheet ))
saatat myös olla kiinnostunut:
- katsotuimmat asiantuntija-Artikkelit
- injektiot märkään silmänpohjan rappeumaan:mitä odottaa
- vitamiinit silmänpohjan ikärappeumaan: Onko sinulla oikea kaava?
- Voidaanko Silmänpohjan Rappeuma Korjata? (Artikla)