száraz AMD
a Szingapúri Nemzeti Orvosi Kutatási Tanács tanulmánya szerint becslések szerint 196 millió ember szenved az életkorral összefüggő makuladegenerációtól (AMD), és ez a szám várhatóan 288 millióra nő 2040-re. Az AMD tehát a vakság vezető oka az 55 év felettiek körében az Egyesült Államokban és Európában.
sajnos jelenleg nincs kezelés a betegség teljes gyógyítására. A fotoreceptorok, a szem retinájában jelen lévő fényérzékelő idegsejtek az AMD progressziója során meghalnak, ami látásvesztéshez vezet. Ezek a fotoreceptorok a retina pigment epithelium (rpe) táplálására és fenntartására támaszkodnak, amely egysejtű réteg, amely a retina mögött fekszik.
a jelenlegi kutatások azt mutatják, hogy az RPE diszfunkció az AMD fejlesztésének fő mozgatórugója. A fotoreceptorok elvesztése után a betegek számára nehéz elvégezni a szokásos napi tevékenységeket.
a száraz AMD a betegség leggyakoribb altípusa, amelyet a nedves AMD-től a retina erek szivárgásának hiánya különböztet meg. Az ilyen szövődmények hiánya miatt a száraz AMD jobb kezelési lehetőségeket kínál.
őssejt-alapú kezelési stratégiák a száraz AMD-hez
az őssejtterápia nagy reményt nyújt a degeneratív szembetegségek, például a száraz AMD gyógyítására. A SEJTPÓTLÓ terápiák előnye az AMD-s betegek számára két lehetséges úton érhető el:
- az egészséges átültetett sejtek felszabadíthatják a diszfunkcionális RPE-t és fotoreceptorokat fiatalító tényezőket, vagy
- a sejtcsere közvetlenül helyettesítheti a diszfunkcionális sejteket.
preklinikai vizsgálatok alapján az őssejt-transzplantációk pozitív hatásai valószínűleg mindkét tényező kombinációja. A száraz AMD korai szakaszában, mivel a fotoreceptorok jól megőrződtek, és a betegség progressziója többnyire az RPE-re korlátozódik, a kezelési stratégiák az RPE diszfunkció visszafordítására összpontosíthatnak, ami viszonylag könnyen megvalósítható.
a szem közvetlen sejtpótló terápiáiban az RPE transzplantáció viszonylag egyszerű és egyértelmű megközelítés. Az RPE őssejtekből származtatható, és a szem RPE-jéhez hasonló szerkezeti és funkcionális hasonlóságokkal termeszthető. Ezt az RPE-t ezután átültetik, integrálódik a gazdaszervezet retinájába, és támogatja a fotoreceptor funkcionalitását, bizonyítva a beteg RPE hűséges pótlását. A preklinikai vizsgálatok a kísérleteik során elért jobb látási funkciót az átültetett RPE túlélésének és funkcionalitásának tulajdonítják.
a száraz AMD őssejt-terápiáinak jelenlegi állapota
az őssejteket használó száraz AMD jelenlegi kezelése többnyire RPE-pótló stratégiákon alapul. Mivel az RPE támogatja a fotoreceptorokat, az RPE cseréje enyhítheti a vizuális funkcionális hiányokat a fotoreceptor funkcionalitásának visszaállításával. Kísérleteket tettek arra, hogy a beteg saját sejtjeit használják iPSC-k előállítására és minimalizálják a transzplantációval kapcsolatos immunológiai problémákat. AMD-ben szenvedő betegeken végzett vizsgálatok azt mutatták, hogy az átültetett sejtek túlélnek a gazdaszervezet szemében, és hozzájárulnak a vizuális funkcionális javuláshoz. A legfontosabb, hogy ezen betegek egyikében sem figyeltek meg nemkívánatos eseményeket, például transzplantációs kilökődést vagy tumorképződést.
az őssejt-terápiák kilátásai száraz AMD-s betegek számára
bár az RPE-helyettesítő terápiák ígéretes eredményeket mutattak AMD-s betegeknél, nem dolgoztak ki stratégiákat a fotoreceptor-helyettesítő terápia elvégzésére, amely követelmény a késői stádiumú AMD-betegek számára, akiknek látása súlyos fotoreceptor-veszteség miatt károsodott.
különböző csoportok végeztek fotoreceptor transzplantációs vizsgálatokat állatmodellekben,de hiányzik a támogató adatok ennek a megközelítésnek az emberi klinikai vizsgálatokra történő lefordításához. Az RPE-vel ellentétben a fotoreceptorok túlélése és funkcionalitása nehezebb megközelítés a siker eléréséhez.
a fotoreceptor sejtek és a graftokhoz alkalmas 3D őssejtekből származó retinaszövetek kialakítására elkötelezett őssejtekkel kapcsolatos legújabb vizsgálatok ígéretesek a preklinikai vizsgálatokban. Ezek a vizsgálatok bizonyították ezeknek a megközelítéseknek a biztonságosságát és hatékonyságát, valamint a vakság visszafordításának lehetőségét
fontos klinikai vizsgálati információk
azoknak a személyeknek, akik érdeklődhetnek a sejtátültetési klinikai vizsgálatba való beiratkozás iránt, meg kell kérdezniük szemészüket a jogosultságukról és a vizsgálatok jelenlegi elérhetőségéről. A betegek semmilyen körülmények között nem végezhetnek sejtátültetést vagy injekciót a klinikai vizsgálat védelmén kívül clinicaltrials.gov vagy ellenszert. A közelmúltban a klinika által kínált, de nem regisztrált klinikai vizsgálat részét képező őssejt-injekciók katasztrofális látásvesztést eredményeztek a megfelelő szabályozási jóváhagyás hiánya miatt. További információ ebben a kérdésben, látogasson el ide.
következtetés
a száraz AMD-s betegek őssejt-helyettesítő terápiája, amely jelenleg csak RPE-transzplantációból áll, nagy ígéretet mutat. Különböző kutatócsoportok aktívan részt vesznek ennek a technikának a rutin klinikai eljárássá történő fejlesztésében. Még sok munkát kell elvégezni, mielőtt a fejlett stádiumú száraz AMD őssejt-terápiája, amely mind az RPE-t, mind a fotoreceptorokat felváltja, teljesen kifejleszthető.
- Wong WL et al, Lancet Glob Health 2014; 2: e106 – 16 megjelent online január 3, 2014 http://dx.doi.org/10.1016/ S2214-109x(13)70145-1
- Kashani et al, Tudományos transzlációs orvoslás 04 Apr 2018: Vol. 10, probléma 435, eaao4097DOI: 10.1126 / scitranslmed.aao4097
források:
- makuladegenerációs eszköztár (hasznos információk a makuladegeneráció megértéséhez és kezeléséhez)
- szakértői információk a Makuladegenerációról (cikkek)
- BrightFocus beszélgetések (Audio Előadások a Makuladegenerációról)
- makuladegenerációs kutatási hírek (hírlevelek)
- őssejtek és makuladegeneráció (cikk)
- sejtátültetések az életkorral összefüggő makuladegenerációhoz (cikk)
- makuladegeneráció: Alapvető tények (publikáció)
- klinikai vizsgálati információk a Makuladegenerációhoz (adatlap)
Ön is érdekelt lehet:
- legjobban megtekintett szakértői cikkek
- injekciók nedves Makuladegenerációhoz: mit várhatunk
- vitaminok az életkorral összefüggő Makuladegenerációhoz: megvan a helyes képlet?
- Meg Lehet Fordítani A Makula Degenerációt? (Cikk)