stamceltherapie en droge AMD: risico’ s en overwegingen

droge AMD

volgens een studie van de National Medical Research Council in Singapore lijden naar schatting 196 miljoen mensen aan leeftijdsgebonden maculadegeneratie (AMD), en dit aantal zal naar verwachting toenemen tot 288 miljoen in 2040. AMD is daarom de belangrijkste oorzaak van blindheid onder mensen ouder dan 55 jaar in de VS en Europa.

helaas zijn er momenteel geen behandelingen om deze ziekte volledig te genezen. Fotoreceptoren, de licht-sensing zenuwcellen aanwezig in het netvlies van het oog, sterven tijdens de progressie van AMD, wat leidt tot verlies van het gezichtsvermogen. Deze fotoreceptoren vertrouwen op voeding en onderhoud van het retinale pigmentepitheel (RPE), een eencellige laag die achter het netvlies ligt.

recent onderzoek wijst uit dat RPE-disfunctie een belangrijke drijvende kracht is achter de ontwikkeling van AMD. Zodra de fotoreceptoren verloren zijn gegaan, is het moeilijk voor patiënten om hun normale dagelijkse activiteiten uit te voeren.

droge LMD is het meest voorkomende subtype van deze ziekte, onderscheiden van natte LMD door het ontbreken van bloedvatlekkage in het netvlies. Door de afwezigheid van dergelijke complicaties biedt droge AMD betere mogelijkheden voor behandeling.

op stamcellen gebaseerde behandelingsstrategieën voor droge AMD

stamceltherapie biedt grote hoop voor het genezen van degeneratieve oogziekten zoals droge AMD. Het voordeel van celvervangingstherapieën voor patiënten met AMD kan worden verkregen via twee mogelijke wegen:

1. gezonde getransplanteerde cellen kunnen factoren vrijgeven die disfunctionele RPE en fotoreceptoren verjongen, of

1. celvervanging kan disfunctionele cellen direct vervangen.Op basis van preklinische studies zijn de positieve effecten van stamceltransplantaties waarschijnlijk een combinatie van beide factoren. Tijdens de vroege stadia van droge AMD, aangezien photoreceptors goed worden bewaard, en de ziekteprogressie meestal tot RPE beperkt is, kunnen de behandelingsstrategieën zich op het omkeren van RPE-dysfunctie concentreren, die betrekkelijk gemakkelijk is te bereiken.

   voor directe celvervangende therapieën in het oog is RPE-transplantatie een relatief eenvoudige en eenvoudige benadering. RPE kan uit stamcellen worden afgeleid en kan met structurele en functionele gelijkenissen aan RPE in het oog worden gekweekt. Deze RPE wordt dan getransplanteerd, integreert in het netvlies van de gastheer, en steunt photoreceptorfunctionaliteit, die getrouwe vervanging van zieke RPE demonstreren. Preklinische studies schrijven de verbeterde visuele functie die in hun experimenten wordt bereikt toe aan de overleving en de functionaliteit van getransplanteerd RPE.

   huidige status van stamceltherapieën voor droge AMD

   huidige behandeling voor droge AMD met behulp van stamcellen is meestal gebaseerd op RPE-vervangingsstrategieën. Aangezien de RPE fotoreceptoren ondersteunt, kan de vervanging van RPE visuele functionele tekorten verlichten door de fotoreceptorfunctionaliteit opnieuw te installeren. De pogingen zijn gemaakt om de eigen cellen van een patiënt te gebruiken om iPSCs te produceren en immunologische kwesties te minimaliseren verbonden aan transplantatie. Studies uitgevoerd bij patiënten met LMD toonden aan dat getransplanteerde cellen overleven in het gastheeroog en bijdragen aan visuele functionele verbetering. Het belangrijkste is dat bij geen van deze patiënten bijwerkingen zoals transplantaatafstoting of tumorvorming werden waargenomen.

   de vooruitzichten van stamceltherapieën voor droge patiënten met LMD

   hoewel RPE-vervangingstherapieën veelbelovende resultaten lieten zien bij patiënten met LMD, zijn er geen strategieën ontwikkeld om fotoreceptorvervangingstherapie uit te voeren, een vereiste voor patiënten met LMD in het late stadium bij wie het gezichtsvermogen is aangetast als gevolg van ernstig verlies van de fotoreceptor.

   verschillende groepen hebben fotoreceptortransplantatiestudies uitgevoerd in diermodellen, maar er is een gebrek aan ondersteunende gegevens om deze benadering te vertalen naar klinische studies bij mensen. In tegenstelling tot de RPE, de overleving en functionaliteit van fotoreceptoren is een moeilijker benadering om succes te bereiken.

   recente studies met stamcellen die zich inzetten voor de vorming van fotoreceptorcellen en van 3D stamcellen afgeleid retinale weefsel dat geschikt is voor enten, tonen veelbelovend in preklinische studies. Deze studies toonden de veiligheid en werkzaamheid van deze benaderingen aan en hun potentieel om blindheid om te keren

   belangrijke informatie over klinische studies

   mensen die geïnteresseerd zouden kunnen zijn om deel te nemen aan een klinische studie met celtransplantatie, moeten hun oogarts vragen of ze in aanmerking komen en of er momenteel studies beschikbaar zijn. In geen geval mogen patiënten celtransplantatie of-injectie ondergaan buiten de bescherming van een klinische studie die is geregistreerd op clinicaltrials.gov of tegengif. Onlangs, stamcelinjecties in het oog, aangeboden door een kliniek maar geen deel van een geregistreerde klinische proef, resulteerde in katastrofisch verlies van het gezichtsvermogen toe te schrijven aan het gebrek aan juiste regelgevende goedkeuring. Voor meer informatie over deze kwestie, bezoek hier.

   conclusie

   stamcelvervangingstherapie voor droge LMD-patiënten, die momenteel alleen bestaan uit RPE-transplantatie, is veelbelovend. Verschillende onderzoeksgroepen zijn actief betrokken bij de ontwikkeling van deze techniek tot een routine klinische procedure. Er is nog veel werk te doen voordat een stamceltherapie voor advanced-stage droge AMD die zowel de RPE vervangt en fotoreceptoren volledig kunnen worden ontwikkeld.

   1. Wong WL et al, Lancet Glob Health 2014; 2: e106-16 gepubliceerd Online 3 januari 2014 http://dx.doi.org/10.1016/ S2214-109X(13)70145-1
   2. Kashani et al, Science Translational Medicine 04 Apr 2018: Vol. 10, Issue 435, eaao4097DOI: 10.1126 / scitranslmed.aao4097

   middelen:

   • Toolkit voor maculadegeneratie (nuttige informatie voor het begrijpen en beheren van maculadegeneratie)
   • Expertinformatie over maculadegeneratie (artikelen)
   • BrightFocus-Chats (Audiopresentaties over maculadegeneratie)
   • maculadegeneratie Onderzoeksnieuws (nieuwsbrieven)
   • stamcellen en maculadegeneratie (artikel)
   • celtransplantaties voor leeftijdsgebonden maculadegeneratie (artikel)
   • maculadegeneratie: Essentiële feiten (publicatie)
   • informatie uit klinische studies voor maculadegeneratie (informatieblad))

   u bent misschien ook geïnteresseerd In:

   • • injecties voor natte maculadegeneratie: Wat moet Expec
     • vitaminen voor leeftijdsgebonden maculadegeneratie: heeft u de juiste formule?
     • Kan Maculadegeneratie Worden Teruggedraaid? (Artikel)