suche AMD
według badania przeprowadzonego przez National Medical Research Council w Singapurze, szacuje się, że 196 milionów ludzi cierpi na związane z wiekiem zwyrodnienie plamki żółtej (AMD), a liczba ta ma wzrosnąć do 288 milionów przez 2040. AMD jest zatem główną przyczyną ślepoty wśród osób powyżej 55 roku życia w USA i Europie.
niestety, nie ma obecnie żadnych metod leczenia, aby całkowicie wyleczyć tę chorobę. Fotoreceptory, komórki nerwowe wyczuwające światło obecne w siatkówce oka, umierają podczas progresji AMD, co prowadzi do utraty wzroku. Fotoreceptory te polegają na odżywianiu i utrzymaniu z nabłonka barwnikowego siatkówki (RPE), jednokomórkowej warstwy leżącej za siatkówką.
obecne badania wskazują, że dysfunkcja RPE jest głównym motorem rozwoju AMD. Po utracie fotoreceptorów pacjentom trudno jest wykonywać ich normalne codzienne czynności.
sucha AMD jest najczęstszym podtypem tej choroby, odróżnia się od mokrej AMD brakiem wycieku naczyń krwionośnych w siatkówce. Ze względu na brak takich powikłań, suchy AMD zapewnia lepsze możliwości leczenia.
Stem Cell-based Treatment Strategies for Dry AMD
Stem cell therapy provides great hope for cuing degenerative eye diseases like dry AMD. Korzyści z terapii zastępowania komórek u pacjentów z AMD można uzyskać za pomocą dwóch możliwych dróg:
- zdrowe przeszczepione komórki mogą uwalniać czynniki odmładzające dysfunkcyjne RPE i fotoreceptory, lub
- wymiana komórek może bezpośrednio zastąpić dysfunkcyjne komórki.
na podstawie badań przedklinicznych stwierdzono, że pozytywny wpływ przeszczepów komórek macierzystych jest prawdopodobnie połączeniem obu tych czynników. We wczesnych stadiach suchego AMD, ponieważ fotoreceptory są dobrze zachowane, a progresja choroby jest głównie ograniczona do RPE, strategie leczenia mogą skupić się na odwróceniu dysfunkcji RPE, co jest stosunkowo łatwe do osiągnięcia.
w przypadku bezpośrednich terapii zastępowania komórek w oku, przeszczep RPE jest stosunkowo łatwym i prostym podejściem. RPE może pochodzić z komórek macierzystych i mogą być uprawiane z podobieństw strukturalnych i funkcjonalnych do RPE w oku. Ten RPE jest następnie przeszczepiany, integruje się z siatkówką gospodarza i obsługuje funkcje fotoreceptora, wykazując wierną wymianę chorego RPE. Badania przedkliniczne przypisują poprawę funkcji wzrokowych osiągniętych w swoich eksperymentach do przeżycia i funkcjonalności przeszczepionego RPE.
aktualny stan terapii komórkami macierzystymi dla suchej AMD
obecne leczenie suchej AMD przy użyciu komórek macierzystych opiera się głównie na strategiach wymiany RPE. Ponieważ RPE obsługuje fotoreceptory, wymiana RPE może złagodzić wizualne deficyty funkcjonalne poprzez przywrócenie funkcji fotoreceptora. Podjęto próby wykorzystania własnych komórek pacjenta do generowania IPSC i zminimalizowania problemów immunologicznych związanych z transplantacją. Badania przeprowadzone u pacjentów z AMD wykazały, że przeszczepione komórki przeżywają w oku gospodarza i przyczyniają się do poprawy funkcji wzrokowych. Co najważniejsze, u żadnego z tych pacjentów nie obserwowano działań niepożądanych, takich jak odrzucenie przeszczepu lub tworzenie się guza.
perspektywy terapii komórkami macierzystymi dla suchych pacjentów z AMD
chociaż terapie zastępcze RPE wykazały obiecujące wyniki u pacjentów z AMD, nie opracowano strategii wykonywania fotoreceptorowej terapii zastępczej, wymaganej dla pacjentów z późnym stadium AMD, których widzenie jest upośledzone z powodu ciężkiej utraty fotoreceptora.
różne grupy przeprowadziły badania nad transplantacją fotoreceptorów na modelach zwierzęcych, ale brak jest danych potwierdzających przełożenie tego podejścia na badania kliniczne u ludzi. W przeciwieństwie do RPE, przetrwanie i funkcjonalność fotoreceptorów jest trudniejszym podejściem do osiągnięcia sukcesu.
ostatnie badania nad komórkami macierzystymi, które są zaangażowane w tworzenie komórek fotoreceptorowych i tkanki siatkówki pochodzącej z komórek macierzystych 3D nadaje się do przeszczepów wykazują obiecujące w badaniach przedklinicznych. Badania te wykazały bezpieczeństwo i skuteczność tych metod oraz ich potencjał do odwrócenia ślepoty
ważne informacje o badaniach klinicznych
osoby, które mogą być zainteresowane zapisaniem się do badania klinicznego dotyczącego przeszczepu komórek, powinny zapytać okulistę o ich kwalifikowalność i aktualną dostępność badań. W żadnym wypadku pacjenci nie powinni mieć przeszczepu lub wstrzyknięcia poza ochroną badania klinicznego zarejestrowanego na clinicaltrials.gov albo antidotum. Niedawno zastrzyki z komórek macierzystych do oka, oferowane przez klinikę, ale nie będące częścią zarejestrowanego badania klinicznego, spowodowały katastrofalną utratę wzroku z powodu braku odpowiedniej zgody regulacyjnej. Więcej informacji na ten temat można znaleźć tutaj.
wniosek
terapia zastępcza komórkami macierzystymi dla suchych pacjentów z AMD, która obecnie składa się z samego przeszczepu RPE, jest bardzo obiecująca. Różne grupy badawcze są aktywnie zaangażowane w rozwój tej techniki do rutynowej procedury klinicznej. Jest jeszcze wiele do zrobienia przed terapii komórek macierzystych dla zaawansowanego etapu suchego AMD, który zastępuje zarówno RPE i fotoreceptory mogą być w pełni rozwinięte.
- (13)70145-1
- Kashani et al, Science Translational Medicine 04 Apr 2018: Vol. 10, Issue 435, eaao4097DOI: 10.1126 / scitranslmed.aao4097
:
- zwyrodnienie plamki żółtej Toolkit (Przydatne informacje, aby zrozumieć i zarządzać zwyrodnieniem plamki żółtej)
- informacje ekspertów na temat zwyrodnienia plamki żółtej (Artykuły)
- BrightFocus Chats (prezentacje Audio na temat zwyrodnienia plamki żółtej)
- zwyrodnienie plamki żółtej wiadomości badawcze (Biuletyny)
- komórki macierzyste i zwyrodnienie plamki żółtej (artykuł)
- przeszczepy komórek zwyrodnienia plamki żółtej związanego z wiekiem (artykuł)
- zwyrodnienia plamki żółtej: Podstawowe fakty (Publikacja)
- informacje o badaniach klinicznych dotyczących zwyrodnienia plamki żółtej (Fact Sheet)
może cię również zainteresować:
- Najczęściej oglądane artykuły eksperckie
- zastrzyki na mokre zwyrodnienie plamki żółtej: co usunąć
- witaminy na związane z wiekiem zwyrodnienie plamki żółtej: Czy masz właściwą formułę?
- Czy Można Odwrócić Zwyrodnienie Plamki Żółtej? (Artykuł)