torr AMD
enligt en studie av National Medical Research Council i Singapore lider uppskattningsvis 196 miljoner människor av åldersrelaterad makuladegeneration (AMD), och detta antal beräknas öka till 288 miljoner år 2040. AMD är därför den främsta orsaken till blindhet bland personer över 55 år i USA och Europa.
tyvärr finns det för närvarande inga behandlingar för att helt bota denna sjukdom. Fotoreceptorer, de ljusavkännande nervcellerna som finns i ögonhinnan, dör under progressionen av AMD, vilket leder till synförlust. Dessa fotoreceptorer är beroende av näring och underhåll från retinalpigmentepitelet (RPE), ett encelligt lager som ligger bakom näthinnan.
aktuell forskning tyder på att RPE-dysfunktion är en viktig drivkraft för AMD-utveckling. När fotoreceptorerna går förlorade är det svårt för patienter att utföra sina normala dagliga aktiviteter.
torr AMD är den vanligaste subtypen av denna sjukdom, som skiljer sig från våt AMD genom bristen på blodkärlsläckage i näthinnan. På grund av frånvaron av sådana komplikationer ger torr AMD bättre möjligheter till behandling.
stamcellsbaserade behandlingsstrategier för torr AMD
stamcellsterapi ger stort hopp för att bota degenerativa ögonsjukdomar som torr AMD. Fördelen med cellersättningsterapier för AMD-patienter kan erhållas genom två möjliga vägar:
- friska transplanterade celler kan frigöra faktorer som föryngrar dysfunktionella RPE och fotoreceptorer, eller
- cellbyte kan direkt ersätta dysfunktionella celler.
baserat på prekliniska studier är de positiva effekterna av stamcellstransplantationer sannolikt en kombination av båda dessa faktorer. Under de tidiga stadierna av torr AMD, eftersom fotoreceptorer är välbevarade och sjukdomsprogression mestadels är begränsad till RPE, kan behandlingsstrategier fokusera på att vända RPE-dysfunktion, vilket är relativt lätt att uppnå.
för direkt cellersättningsterapier i ögat är RPE-transplantation ett relativt enkelt och enkelt tillvägagångssätt. RPE kan härledas från stamceller och kan odlas med strukturella och funktionella likheter med RPE i ögat. Denna RPE transplanteras sedan, integreras i värdhinnan och stöder fotoreceptorfunktionalitet, vilket visar trogen ersättning av den sjuka RPE. Prekliniska studier tillskriver den förbättrade visuella funktionen som uppnåtts i sina experiment till överlevnaden och funktionaliteten hos transplanterad RPE.
aktuell status för stamcellsterapier för torr AMD
aktuell behandling för torr AMD med stamceller baseras mestadels på RPE-ersättningsstrategier. Eftersom RPE stöder fotoreceptorer kan RPE-ersättning lindra visuella funktionella underskott genom att återställa fotoreceptorfunktionen. Försök har gjorts att använda en patients egna celler för att generera iPSCs och minimera immunologiska problem i samband med transplantation. Studier utförda på AMD-patienter visade att transplanterade celler överlever i värdögat och bidrar till visuell funktionell förbättring. Viktigast av allt observerades inga biverkningar såsom transplantatavstötning eller tumörbildning hos någon av dessa patienter.
utsikterna för stamcellsterapier för torra AMD-patienter
även om RPE-ersättningsterapier visade lovande resultat hos AMD-patienter har inga strategier utvecklats för att utföra fotoreceptorersättningsterapi, ett krav för AMD-patienter i sent stadium vars syn äventyras på grund av svår fotoreceptorförlust.
olika grupper har genomfört fotoreceptortransplantationsstudier i djurmodeller, men det saknas stödjande data för att översätta detta tillvägagångssätt till humana kliniska prövningar. Till skillnad från RPE är fotoreceptorernas överlevnad och funktionalitet ett svårare tillvägagångssätt för att uppnå framgång.
nya studier på stamceller som är engagerade i att bilda fotoreceptorceller och 3D-stamcell härledd retinalvävnad lämplig för transplantat visar löfte i prekliniska studier. Dessa studier visade säkerheten och effekten av dessa tillvägagångssätt och deras potential att vända blindhet
viktig klinisk Prövningsinformation
personer som kan vara intresserade av att anmäla sig till en klinisk celltransplantation bör fråga sin ögonläkare om deras behörighet och den aktuella tillgängligheten av försök. Under inga omständigheter ska patienter ha celltransplantation eller injektion utanför skyddet av en klinisk prövning registrerad på clinicaltrials.gov eller motgift. Nyligen resulterade stamcellsinjektioner i ögat, som erbjuds av en klinik men inte en del av en registrerad klinisk prövning, i katastrofal synförlust på grund av bristen på korrekt godkännande. För mer information om denna fråga, besök här.
slutsats
Stamcellersättningsterapi för torra AMD-patienter, som för närvarande består av RPE-transplantation ensam, visar stort löfte. Olika forskargrupper är aktivt involverade i att utveckla denna teknik till en rutinmässig klinisk procedur. Det finns fortfarande mycket arbete att göra innan en stamcellsterapi för avancerad torr AMD som ersätter både RPE och fotoreceptorer kan utvecklas fullt ut.
- Wong WL et al, Lancet Glob hälsa 2014; 2: e106 – 16 publicerad Online Januari 3, 2014 http://dx.doi.org/10.1016/ S2214-109X(13)70145-1
- Kashani et al, vetenskap translationell medicin 04 Apr 2018: Vol. 10, utgåva 435, eaao4097DOI: 10.1126 / scitranslmed.Aao4097
resurser:
- Macular Degeneration Toolkit (användbar Information för att förstå och hantera makuladegeneration)
- expertinformation om makuladegeneration (artiklar)
- Brightfocus chattar (Ljudpresentationer på makuladegeneration)
- Macular Degeneration Research News (nyhetsbrev)
- stamceller och makuladegeneration (artikel)
- celltransplantationer för åldersrelaterad makuladegeneration (artikel)
- makuladegeneration: Väsentliga fakta (publikation)
- information om kliniska prövningar för makuladegeneration (faktablad)
du kanske också är intresserad av:
- Top visade expertartiklar
- injektioner för våt makuladegeneration: Vad ska man förvänta sig
- vitaminer för åldersrelaterad makuladegeneration: har du rätt formel?
- Kan Makuladegeneration Vändas? (Artikel)