AMD secca
Secondo uno studio del National Medical Research Council di Singapore, si stima che 196 milioni di persone soffrano di degenerazione maculare legata all’età (AMD), e questo numero dovrebbe aumentare a 288 milioni entro il 2040. AMD è, quindi, la principale causa di cecità tra le persone di età superiore ai 55 anni negli Stati Uniti e in Europa.
Purtroppo, non ci sono attualmente trattamenti per curare completamente questa malattia. I fotorecettori, le cellule nervose sensibili alla luce presenti nella retina dell’occhio, muoiono durante la progressione dell’AMD, che porta alla perdita della vista. Questi fotorecettori si basano sul nutrimento e sul mantenimento dell’epitelio pigmentato retinico (RPE), uno strato unicellulare che si trova dietro la retina.
La ricerca attuale indica che la disfunzione RPE è uno dei principali fattori di sviluppo di AMD. Una volta che i fotorecettori sono persi, è difficile per i pazienti svolgere le loro normali attività quotidiane.
L’AMD secca è il sottotipo più comune di questa malattia, distinto dall’AMD umida per la mancanza di perdite di vasi sanguigni nella retina. A causa dell’assenza di tali complicazioni, l’AMD secca offre migliori opportunità di trattamento.
Strategie di trattamento basate su cellule staminali per AMD secca
La terapia con cellule staminali offre grandi speranze per la cura di malattie degenerative dell’occhio come l’AMD secca. Il beneficio delle terapie di sostituzione cellulare per i pazienti con AMD può essere ottenuto attraverso due possibili vie:
- le cellule trapiantate sane possono rilasciare fattori che ringiovaniscono RPE e fotorecettori disfunzionali, o
- la sostituzione cellulare può sostituire direttamente le cellule disfunzionali.
Sulla base di studi preclinici, gli effetti positivi dei trapianti di cellule staminali sono probabilmente una combinazione di entrambi questi fattori. Durante le prime fasi dell’AMD secca, poiché i fotorecettori sono ben conservati e la progressione della malattia è per lo più limitata all’RPE, le strategie di trattamento possono concentrarsi sull’inversione della disfunzione RPE, che è relativamente facile da realizzare.
Per le terapie di sostituzione cellulare diretta nell’occhio, il trapianto di RPE è un approccio relativamente semplice e diretto. L’RPE può essere derivato da cellule staminali e può essere coltivato con somiglianze strutturali e funzionali con l’RPE nell’occhio. Questo RPE viene quindi trapiantato, si integra nella retina ospite e supporta la funzionalità dei fotorecettori, dimostrando una fedele sostituzione dell’RPE malato. Gli studi preclinici attribuiscono la migliore funzione visiva ottenuta nei loro esperimenti alla sopravvivenza e alla funzionalità dell’RPE trapiantato.
Stato attuale delle terapie con cellule staminali per AMD secca
L’attuale trattamento per AMD secca che utilizza cellule staminali si basa principalmente su strategie di sostituzione RPE. Poiché l’RPE supporta i fotorecettori, la sostituzione dell’RPE può alleviare i deficit funzionali visivi ripristinando la funzionalità del fotorecettore. Sono stati fatti tentativi per utilizzare le cellule di un paziente per generare IPSC e ridurre al minimo i problemi immunologici associati al trapianto. Studi condotti in pazienti con AMD hanno dimostrato che le cellule trapiantate sopravvivono nell’occhio ospite e contribuiscono al miglioramento funzionale visivo. Soprattutto, non sono stati osservati eventi avversi come il rigetto del trapianto o la formazione di tumori in nessuno di questi pazienti.
Le prospettive delle terapie con cellule staminali per i pazienti con AMD secca
Sebbene le terapie sostitutive RPE abbiano mostrato risultati promettenti nei pazienti con AMD, non sono state sviluppate strategie per eseguire la terapia sostitutiva con fotorecettori, un requisito per i pazienti con AMD in fase avanzata la cui visione è compromessa a causa di una grave perdita di fotorecettori.
Vari gruppi hanno condotto studi di trapianto di fotorecettori in modelli animali, ma mancano dati di supporto per tradurre questo approccio agli studi clinici sull’uomo. A differenza del RPE, la sopravvivenza e la funzionalità dei fotorecettori è un approccio più difficile da raggiungere il successo.
Recenti studi sulle cellule staminali impegnate a formare cellule fotorecettrici e tessuto retinico derivato dalle cellule staminali 3D adatto agli innesti mostrano promesse negli studi preclinici. Questi studi hanno dimostrato la sicurezza e l’efficacia di questi approcci e il loro potenziale di invertire la cecità
Informazioni importanti sugli studi clinici
Le persone che potrebbero essere interessate ad iscriversi a uno studio clinico di trapianto di cellule dovrebbero chiedere al proprio oculista la loro ammissibilità e l’attuale disponibilità di studi. In nessun caso i pazienti devono essere sottoposti a trapianto o iniezione di cellule al di fuori delle protezioni di uno studio clinico registrato su clinicaltrials.gov o antidoto. Recentemente, le iniezioni di cellule staminali nell’occhio, offerte da una clinica ma non facenti parte di uno studio clinico registrato, hanno provocato una perdita della vista catastrofica a causa della mancanza di un’adeguata approvazione normativa. Per ulteriori informazioni su questo problema, visita qui.
Conclusione
La terapia sostitutiva con cellule staminali per pazienti con AMD secca, che attualmente consiste nel solo trapianto di RPE, sta mostrando grandi promesse. Vari gruppi di ricerca sono attivamente coinvolti nello sviluppo di questa tecnica in una procedura clinica di routine. C’è ancora molto lavoro da fare prima che una terapia con cellule staminali per AMD secca in stadio avanzato che sostituisca sia l’RPE che i fotorecettori possa essere completamente sviluppata.
- Wong WL et al, Lancet Glob Health 2014; 2: e106-16 Pubblicato online 3 gennaio 2014 http://dx.doi.org/10.1016/ S2214-109X(13)70145-1
- Kashani et al, Scienza Medicina traslazionale 04 Apr 2018: Vol. 10, Edizione 435, eaao4097DOI: 10.1126 / scitranslmed.aao4097
Risorse:
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