az őssejtek legfontosabb lehetséges felhasználása az orvostudományban

az őssejtek szerkezetének, manipulációjának és terápiájának kutatása számos lehetséges betegségkezelést eredményezett. Az őssejtkutatás általában ellentmondásos embrionális őssejtek (Esc-k) használatával jár, bár a tudósok egyre gyakrabban használják a nem embrionális őssejteket. Ismert, mint indukált pluripotens őssejtek (IPSC), ezek a sejtek a beteg szomatikus sejtvonalából származnak (minden sejt, kivéve azokat, amelyek részt vesznek a szaporodásban). Az Esc-khez hasonlóan az iPSC-k bármilyen cellatípusra képesek differenciálódni, és nincs előre meghatározott végstruktúrájuk.

az őssejtek használatával kapcsolatos etikai vita leküzdése mellett a legújabb munka kimutatta, hogy az iPSC-k használata hatékonyabb lehet, mint az MSC-k, mivel ez utóbbi az öregedés hátrányaival jár.

egy másik típusú őssejt, amelyet a kutatás gyakran hangsúlyoz, a szövetspecifikus (más néven szomatikus/felnőtt) őssejt. Ezek az őssejtek specifikusabbak, mint az Esc-k vagy az iPSC-k, és jellemzően olyan sejttípusokra differenciálódnak, amelyek egy adott szövetet tartalmaznak. Az MSC például egy felnőtt őssejt, amely csont -, porc -, izom -, csontvelő-zsírsejteket eredményez. További információ az őssejt típusokról, kattints ide.

Alkalmazások Őssejtterápiához

az őssejttípusok sokfélesége és az orvostudományban való potenciális hasznosságuk miatt sok kutatást szenteltek használatuknak. Az alábbiakban számos olyan területet ismertetünk, ahol őssejt-terápiákat és kutatásokat alkalmaztak.

Skin

a Nature-ben megjelent korábbi cikkben a kutatók géntechnológiával módosított őssejteket alkalmaztak a bőr regenerálására egy epidermolysis bullosa néven ismert betegségben szenvedő betegben. Ez az öröklődő állapot a kollagén és laminin fehérjékhez kapcsolódó gének mutációiból ered, és súlyos bőrkárosodást okozhat. A kutatók szövetspecifikus őssejteket nyertek a beteg egészséges bőrének biopsziájából, genetikailag módosították ezeket a sejteket, hogy kifejezzék a működő laminint, és újra beültették ezeket a sejteket az érintett területre. Ez a technika képes volt reprodukálni a betegben Elveszett bőr 80% – át. Bár az MSC-k és az iPSC-ből származó bőrsejtek alkalmazása hasonló transzplantációkban történt, ezt a szövetspecifikus őssejt-technikát gyakrabban használják a bőr regenerációjában.

szív

a szívizom olyan szövet, amely nem könnyen regenerálódik a testben. A szív szövetspecifikus őssejtjeire vonatkozó állításokat vitatták, és a szívizomsejtek dokumentált forgalma rendkívül lassú. Amikor egy szívroham (miokardiális infarktus), a vér áramlását a szív blokkolja, és ezek a szövetek kezdenek meghalni eredményeként. Ennek a szövetnek a regenerálására nincs természetes eszköz, a szívátültetés az egyetlen lehetőség a súlyos szívkárosodásban szenvedők számára. A kutatók megkísérelték az MSC-k alkalmazását a kezelésben, de hosszú távú eredményeket nem sikerült elérni. A szívsejtekből származó ESC-kről azonban kiderült, hogy állatmodellekben infarktus után újjáépítik a szívizomot. A rágcsálók vizsgálata optimista eredményeket hozott, de a főemlősökkel végzett vizsgálatok egyeseknél szövődményeket mutattak. A szív szerkezete összetett és sok különböző sejttípusból áll, és a kutatók továbbra is azon dolgoznak, hogy foglalkozzanak az ESC és az iPSC használatával kapcsolatos kérdésekkel az ilyen szövetek regenerálásában.

szem

az őssejtterápia hasznos a látásvesztésben szenvedők kezelésében is, olyan terápiákkal, amelyek célja a retina pigment epithelium (RPE) integritásának helyreállítása. Az őssejtek eljuttatása a retinába (a szem hátsó részébe) nehéz feladat, de a klinikai vizsgálatok bizonyítékai alátámasztják az ESC – és iPSC-eredetű RPE-sejtek alkalmazását az életkorral összefüggő makula degeneráció kezelésében. Ezt a betegséget a retina fotoreceptorainak és RPE sejtjeinek elvesztése jellemzi, és teljes látásvesztéshez vezethet. A betegség korai kezeléséhez ezeknek az RPE-sejteknek a pótlására lenne szükség, de a későbbi szakaszoknak a fotoreceptor regenerációt is meg kell célozniuk. Az egészséges rpe sejtek donorból történő átültetése potenciális immunválasz-kockázatot jelent, és az őssejtek használata potenciálisan leküzdheti ezt a gátat.

vázizom

a legújabb kutatások célja az izom őssejtek (Musc) felhasználása a vázizom regenerálásában azok számára, akiknek olyan állapotuk van, mint az izomdisztrófia. Ezeknek a betegeknek hiányoznak az izom integritásához nélkülözhetetlen fehérjék, és fokozatosan elveszítik az izomtömeget. Megjegyezték, hogy ezek az izmok kihívást jelentenek a sejttenyészetben való növekedéshez, ami hátrányokat okoz potenciális alkalmazásukban. Bár klinikai vizsgálatokban nem alkalmazták, ennek a kérdésnek egy másik megközelítése az izmok in situ stimulálása, amelyet rágcsálókban modelleztek. az iPSC-k jelöltként jelentek meg, mivel lehetővé tennék a génpótlást a beültetés előtt. Alternatív megoldásként a génterápiát az izomtömeg regenerálásában nagy érdeklődésre számot tartó területként említik.

idegszövetek

a szívizomhoz hasonlóan az idegszövet nem regenerálódik aktívan. Valójában a neurogenezis olyan folyamat, amely szinte teljesen a méhben történik, és ha az agyszövet megsérül, nincs természetes gyógyulási folyamat. A szívszövettel ellentétben jelenleg nincs transzplantációs lehetőség az idegszövet számára, így az őssejtkutatás szempontjából különösen érdekes elem. Rágcsálókon végzett vizsgálatok azt mutatták, hogy a pluripotens őssejtekből (PSC) származó neuronok hatékonyak lehetnek a Parkinson-kór kezelésében, és hasonló, IPSC-kkel és ESC-kkel végzett vizsgálatok hamarosan jönnek.

hasnyálmirigy

a hasnyálmirigy nem regenerálja az inzulintermelő sejteket saját őssejtjeiből. Mint ilyen, a PSC-ket a cukorbetegség kezelésére törekvő kutatók vizsgálják. Beszámoltak arról, hogy az ESC-k életképes inzulintermelő sejteket eredményeznek mind in vitro, mind állati modellekbe történő átültetés után, és az Esc-ket érintő humán vizsgálatok jelenleg folynak.

vér

az PSC-k lehetőséget kínálnak a vörösvértestek létrehozására in vitro, alternatívát kínálva a donorvér felhasználására. Ezek a PSC-kkel létrehozott in vitro vörösvértestek éretlenek maradtak (nukleáltak), amíg rágcsáló modellekbe nem injektálták őket, ahol funkcionális sejtekké érlelődtek. A vérlemezkék hasonló módon történő növelése érdekében a kutatók PSC-ket használnak megakariocita populációk létrehozására in vitro is. Bár ezek a megoldások hatékonyak lehetnek, a PSC-ből származó vérsejt-termelés továbbra is költséges és nem hatékony. PSC-eredetű T-sejtek létrehozása a rákterápiákban való felhasználásra szintén érdekes, a rákos betegek rendkívül alacsony szintje ezeknek a fehérvérsejteknek.