Hagop Kantarjian jest zaniepokojony wysokimi cenami immunoterapii i innych leków przeciwnowotworowych, a on nic nie mówi.
w maju 2013 Kantarjian i 120 innych lekarzy i naukowców opublikowali komentarz w czasopiśmie Blood, wzywając do niższych cen leków. W następnym roku Kantarjian był głównym autorem artykułu „High Cancer Drug Prices in the United States: Reasons and Proposed Solutions”, opublikowanego w Journal of Oncology Practice.
„naszym obowiązkiem jako lekarzy onkologów jest powstrzymywanie pacjentów przed krzywdą i niesprawiedliwością”, mówi Kantarjian, onkolog medyczny z oddziałem białaczki na University of Texas MD Anderson Cancer Center w Houston. „Jeśli wysokie ceny sprawiają, że leki są niedostępne i niedostępne, powodując w ten sposób szkody, powinniśmy coś zrobić.”
więc Kantarjian jest.
sfrustrowany brakiem ruchu w sprawie cen leków przeciwnowotworowych do tej pory, lekarz i niektórzy z jego kolegów poparli internetową petycję skierowaną do pacjentów (http://chn.ge/1DCWT1M), prosząc Kongres, aby dał rządowi, pacjentom i innym zainteresowanym stronom więcej władzy, jeśli chodzi o negocjowanie cen leków przeciwnowotworowych.
obecnie ceny ustalają firmy produkujące leki. Podczas gdy producenci leków utrzymują, że ich ceny odzwierciedlają wartość ich immunoterapii, a także kontynuują inwestycje w badania mające na celu tworzenie nowych leków przeciwnowotworowych, podkreślają, że ułatwiają niektórym dostęp do leków za pośrednictwem programów pomocy finansowej.
ostatecznie Kantarjian i jego koledzy chcą cen, które utrzymują rozsądne zyski dla firm farmaceutycznych, jednocześnie odzwierciedlając korzyści płynące z leku, a jednocześnie pozostając przystępne zarówno dla pacjentów, jak i systemu opieki zdrowotnej.
ale kto powinien decydować co jest „rozsądne” czy „niedrogie” i jak? Ludzie we wszystkich zakątkach świata onkologii pracują, aby odpowiedzieć na te pytania. Naukowcy przeprowadzają analizy kosztów i korzyści, organizacje onkologiczne oferują porady, a pacjenci są przesłuchiwani na temat ich zdolności do nadążania za cenami.
aby odnieść sukces, „musimy przyznać, że musi istnieć jakaś górna granica, ile możemy, jako społeczeństwo, pozwolić sobie na opłacenie leczenia każdego pacjenta z rakiem”, mówi Leonard Saltz, onkolog medyczny w Memorial Sloan Kettering Cancer Center, który był bardzo zaangażowany w debatę na temat cen leków na raka. „Wszyscy musimy być gotowi do dyskusji, co to może być.”
HAGOP KANTARJIAN , pokazany w pracy w MD Anderson Cancer Center, chce, aby pacjenci, lekarze i rząd odgrywali rolę w ustalaniu cen leków przeciwnowotworowych. Fot. F. CARTER SMITH
koszt immunoterapii
od 2000 r.średnia cena nowych leków przeciwnowotworowych wzrosła z 5000 USD do 10 000 USD rocznie do ponad 120 000 USD rocznie, podczas gdy średni dochód gospodarstwa domowego dla czteroosobowej rodziny spadł o 8 procent w ciągu ostatniej dekady do 52 000 USD, mówią Kantarjian i współpracownicy. W rzeczywistości, z 12 nowych zabiegów onkologicznych zatwierdzonych w 2012 roku, 11 zostały wycenione powyżej $100,000 za jeden rok leczenia, kantarjian poinformował w swoim komentarzu we krwi.
„nawet pacjenci z ubezpieczeniem mają wydatki z kieszeni od 20 do 25 procent” „Może to zmusić wiele rodzin do podjęcia decyzji, czy zapłacić 25 000 dolarów rocznie za jeden lek na raka, około połowy dochodu gospodarstwa domowego,czy zrezygnować z leczenia, aby zaoszczędzić pieniądze na inne potrzeby.”
ceny immunoterapii stają się coraz ważniejszą częścią równania, ponieważ USA Food and Drug Administration zatwierdziła pięć takich leków-w tym Opdivo (nivolumab), Yervoy (ipilimumab) i Keytruda (pembrolizumab) – w ciągu ostatnich kilku lat, a Więcej są w przygotowaniu. Ostatecznie, niektóre z nich mogą być stosowane jako część droższych schematów skojarzonych.
koszty i sprzedaż leków onkologicznych i immunoterapeutycznych rosną szybciej niż w innych sektorach biofarmaceutycznych, zauważa Saltz. Przewidując przekształcenie niektórych nowotworów w choroby przewlekłe, analityk Citigroup Andrew Baum spodziewa się, że przychody z immunoterapii osiągną 35 miliardów dolarów w ciągu 10 lat.
chociaż te nowe metody leczenia mogą radykalnie zmienić rynek onkologiczny, wciąż pozostaje pytanie, czy ostatecznie zmniejszą lub zwiększą koszty leczenia raka.
Opdivo, zatwierdzony zarówno w przypadku czerniaka, jak i raka płuc, jest wyceniany na $12,500 miesięcznie, lub około $150,000 na rok leczenia; pacjenci przyjmują lek do czasu progresji choroby lub niedopuszczalnej toksyczności. Keytruda, zatwierdzony do leczenia przerzutowego czerniaka, będzie kosztować mniej więcej tyle samo.
Yervoy, zatwierdzony w 2011 roku dla pacjentów z uprzednio leczonym lub nowo zdiagnozowanym zaawansowanym czerniakiem, kosztuje 130 000 USD za 12-tygodniowy kurs, a niektórzy pacjenci przyjmują więcej niż jeden kurs.
Provenge (sipuleucel-T), seria trzech szczepionek do immunoterapii zatwierdzonych w 2010 r.w oparciu o jego zdolność w badaniu klinicznym do poprawy mediany całkowitego przeżycia mężczyzn z zaawansowanym rakiem prostaty o 4,1 miesiąca, jest wyceniana na 93 000 USD na pacjenta.
ustanowienie tych cen prawdopodobnie wesprze ustalanie podobnych cen takich leków zatwierdzonych w przyszłości, według Daniela M. Geynismana, z Wydziału Onkologii Medycznej w Fox Chase Cancer Center w Filadelfii, i współpracowników w przeglądzie 2014 badań nad opłacalnością immunoterapii nowotworów.
„powszechną taktyką firm farmaceutycznych jest porównywanie cen nowych leków onkologicznych z istniejącymi produktami i ustalanie ceny na poziomie co najmniej tak wysokim, jak konkurencyjny produkt o najwyższej cenie” – napisali.
Merck i Dendreon przynajmniej częściowo oparli się na tej strategii.
„w wycenie Keytruda dokładnie rozważyliśmy wyjątkową wartość kliniczną tej innowacyjnej terapii w zaawansowanym czerniaku, możliwe przyszłe zastosowania w innych nowotworach i nasze zaangażowanie w dostęp”, mówi Frank Clyburn, prezes Merck Oncology. „Koszt Keytruda jest również zgodny z innymi innowacyjnymi lekami onkologicznymi, w tym standardem opieki w zaawansowanym czerniaku.”
Dendreon rozważał miliony dolarów wydane na rozwój Provenge i uzyskanie zgody FDA; znaczny koszt wytworzenia terapii, która nie może być produkowana masowo, ponieważ obejmuje komórki krwi każdego pacjenta; oraz stosunek korzyści do ryzyka. „Cena Provenge, wraz z profilem skuteczności i bezpieczeństwa terapii, stworzyła koszt za QALY (quality adjusted life year), który był zgodny z większością innych dostępnych terapii i niższy niż wiele innych”, mówi Jim Caggiano, Dyrektor Generalny Dendreon.
podobnie Bristol-Myers Squibb rozważał wiele kwestii, ustalając ceny Opdivo i Yervoy, „w tym wartość, jaką dostarczają pacjentom i społeczeństwu, innowacje naukowe, które reprezentują, oraz inwestycje niezbędne do dalszego badania i rozwoju innowacyjnych leków w naszym rurociągu”, mówi rzecznik firmy. „Jako firma jesteśmy wrażliwi na obawy dotyczące rosnących kosztów opieki zdrowotnej, w tym leków, oraz znaczenia stałego dostępu do leków, uznając jednocześnie, że nadal istnieją znaczne niezaspokojone potrzeby, które wymagają ciągłego rozwoju innowacyjnych opcji leczenia.”
ile to jest warte?
wszystkie trzy firmy oferują i / lub przekazują darowiznę na programy, które mogą pomóc pacjentom w płaceniu za leki lub uzyskiwaniu ich za darmo.Uznając, że wprowadzenie wartości dolara na życie ludzkie jest trudne i że dane są dyskusyjne, niektórzy eksperci cytują cenę jednego roku przedłużonego życia na 50 000 USD do 60 000 USD. Na przykład, jeśli lek poprawia długość życia o 50 procent do 90 procent przez średnią długość życia lub o sześć do 11 miesięcy,może być wyceniony na $30,000 do $ 50,000. Wiele niedawnych terapii nowotworowych, które oferują takie korzyści, jednak niosą wyższe metki cenowe.
w swoim ostatnim przeglądzie Geynisman i jego współautorzy odkryli, że chociaż opłacalność wielu immunoterapii nie została jeszcze zbadana, większość z nich ma wysokie wskaźniki przyrostowej efektywności kosztowej (ICERs), co oznacza, że ich koszty w dolarach są wysokie w stosunku do korzyści, które oferują, w porównaniu z kosztami i korzyściami standardowego leczenia.
→ średnia cena nowego leku na raka wynosi 120 000 dolarów rocznie, a immunoterapia nie jest wyjątkiem. Ceny te mogą być trudne do zniesienia dla pacjentów, ponieważ nawet osoby z ubezpieczeniem muszą zazwyczaj płacić 20 do 25 procent tych kosztów z kieszeni.
→ niektórzy onkolodzy i organizacje onkologiczne pracują nad tym, aby zainteresowane strony, w tym rząd i pacjenci, miały większy wpływ na koszt immunoterapii nowotworów.
autorzy zacytowali badanie, które wykazało, że Yervoy, z gotowością do zapłaty $146,000 za QALY, był opłacalny dla 95 procent kwalifikujących się pacjentów w porównaniu z najlepszą opieką wspomagającą; zauważyli jednak, że lodówka leku jest „wyższa niż powszechnie akceptowane progi opłacalności.”
autorzy zacytowali również badanie, które wykazało, że standardowe leczenie produktem Provenge plus nie było opłacalne w przypadku lodówki w wysokości 289 964 USD w porównaniu z samym standardowym leczeniem.
z planami na kombinacje tych leków z innymi, a także na ich rozszerzone zastosowanie w wielu nowotworach,” ogólne wydatki na te inhibitory grożą niezrównoważeniem”, napisał Geynisman i współpracownicy.
zasugerowali jednak, że ceny mogą spaść ze względu na konkurencję między producentami leków, badania kliniczne, takie jak protokół lung cancer Master, w którym bada się dużą liczbę leków naraz, krótszy czas opracowywania leku dzięki programom FDA, takim jak przełomowe oznaczenie, identyfikacja biomarkerów, które określają, którzy pacjenci będą korzystać z leczenia, i możliwe zmniejszenie liczby lub wielkości dawek-na przykład poprzez określenie, czy taktyka, taka jak terapia hamująca punkt kontrolny, musi być kontynuowana w nieskończoność.
jedno jest pewne: W miarę jak wysokobudżetowe zabiegi stają się standardową praktyką, a proporcja zasobów opieki zdrowotnej przeznaczanych na te zabiegi rośnie, opłacalność zabiegów będzie musiała być przejrzysta dla decydentów. A to obejmuje pacjentów, geynisman i współautorzy twierdzą.
organizacje onkologiczne dostarczające wskazówek
„obawy dotyczące finansowego i emocjonalnego stresu związanego ze stosowaniem kosztownych nowych leków przeciwnowotworowych, które oferują marginalne korzyści, zwłaszcza wśród pacjentów z nieuleczalnymi nowotworami, skłoniły Komitet IOM (Instytut Medycyny) ds. jakości opieki nad Rakiem do rekomendowania dostawcom informacji o całkowitych i out-of-pocket kosztach z pacjentami oraz do promowania wczesnej komunikacji opieki wspomagającej”, napisali.Nie wszystkie leki przeciwnowotworowe są podobne, a te o największej wartości powinny oferować najwyższe ceny i najbardziej wszechstronne ubezpieczenie, niektórzy w dziedzinie ochrony zdrowia twierdzą. Panele ekspertów organizowane przez American Society of Clinical Oncology (ASCO) zwołano, aby ocenić wartość w oparciu o porównawczą skuteczność leku w porównaniu z dominującymi terapiami, przy jednoczesnym uwzględnieniu toksyczności i kosztów.
Richard Schilsky, chief medical officer ASCO, wyjaśnia, że ” ASCO stara się stymulować rozmowę na temat wartości w opiece nad rakiem i zapewnić ramy do prowadzenia dyskusji między lekarzami i pacjentami na temat wartości dostępnych opcji leczenia .”
Merck jest otwarty na ten pomysł.
„jest to ważna inicjatywa podejmowana przez ASCO i jest nadal w fazie rozwoju” – powiedział Clyburn. „Z niecierpliwością czekamy na wyniki i wskazówki, gdy staną się dostępne.”
Memorial Sloan Kettering Cancer Center działał na podstawie opinii Komitetu własnych lekarzy w 2012 r., kiedy zdecydował się nie oferować nowego leku ukierunkowanego na raka-Zaltrap (ziv — aflibercept) na raka jelita grubego-ponieważ jego cena wynosiła ponad 11 000 USD za miesiąc leczenia, a jego skuteczność i skutki uboczne były podobne do tych, które podawano Avastin (bewacyzumab), dostępny za połowę ceny. Producenci leku, Sanofi i Regeneron, zareagowali obniżając cenę leku o połowę.
” jeśli nikt inny nie będzie działać, wiodące ośrodki onkologiczne i inne szpitale badawcze powinny. Przyszłość naszego systemu opieki zdrowotnej i opieki nad rakiem zależy od mądrego wykorzystania naszych ograniczonych zasobów „- napisali w tym roku w gazecie „New York Times” lekarze Saltz, Peter B. Bach i Robert E. Wittes.
petycja, którą popiera Kantarjian, sugeruje podobną dynamikę. ceny leków ustalane są w efekcie przez Komisję. Petycja prosi o pozwolenie Medicare na negocjowanie, ile płaci za leki przeciwnowotworowe. Ustawa z 2003 r.zabraniała agencji negocjowania, ustalania cen lub sporządzania wykazu leków objętych ochroną. Niektórzy, w tym National Committee to Preserve Social Security & Medicare, twierdzą, że lobbing przez producentów leków pomógł ukształtować ten wynik.
petycja sugeruje również, że po zatwierdzeniu leku przez FDA grupa zainteresowanych stron, w tym pacjenci i ich adwokaci, powinna odgrywać rolę w szacowaniu uczciwej ceny rynkowej, a non-profit, pozarządowy Instytut Badawczy zorientowany na pacjenta powinien uwzględniać zalecane ceny w swoich ocenach wartości nowych leków przeciwnowotworowych. Wreszcie petycja wzywa Grupy Ekspertów ds. raka, takich jak ASCO, do opracowania wytycznych dotyczących cen leków przeciwnowotworowych w stosunku do wartości leczenia.
są. W połowie czerwca panele eksperckie zwołane przez ASCO zadebiutowały koncepcyjnym narzędziem wyceny leków skupiającym się na ocenie korzyści zdrowotnych oferowanych przez nowe zabiegi w porównaniu do istniejących. Narzędzie porównuje korzyści kliniczne i toksyczność par schematów, które zostały zbadane head-to-head w badaniach klinicznych w celu wygenerowania liczbowego pomiaru ” korzyści netto dla zdrowia.”Koszt schematów leków jest podawany, ale nie jest uwzględniany w ogólnych wynikach.
lekarze z Memorial Sloan Kettering Cancer Center również niedawno upublicznili narzędzie do szacowania wartości leków, zwane DrugAbacus. Szacuje się, że uczciwe ceny rynkowe opierają się na względnych wartościach, które użytkownicy przypisują toksyczności, korzyściom klinicznym i nowościom przedmiotowych leków. National Comprehensive Cancer Network, która publikuje wytyczne leczenia klinicznego dla różnych typów nowotworów, zaczęła zawierać „bloki dowodów”, które oceniają przystępność każdego schematu.
ubezpieczyciele zdrowotni powinni również odgrywać rolę w ustalaniu wartości, według Schilsky ’ ego.
obecnie ubezpieczyciele mogą poprosić pacjentów o zapłacenie wyższego procentu kosztów immunoterapii nowotworów tylko dlatego, że są to leki onkologiczne, mówi Linda House, prezes grupy wsparcia pacjentów Cancer Support Community. Ale Schilsky twierdzi, że procent, który płaci pacjent, powinien opierać się na skuteczności leku, a nie na tym, co leczy.
stara się nadążyć
„koncepcja ubezpieczenia opartego na wartości nakazuje, że jeśli coś okaże się przydatne, oferując znaczną poprawę, powinno być dobrze zwrócone przy minimalnych lub żadnych kopiach”, mówi. „Jeśli opracowana zostanie inna terapia, która jest marginalnie korzystna, nie powoduje znacznej poprawy lub wiąże się ze znaczną toksycznością, może ona uzyskać zatwierdzenie regulacyjne, ale refundacja może być na niższym poziomie lub może mieć wyższy współczynnik copay.”Pacjenci z pewnością docenią wszelkie zmiany, które pozwolą im otrzymywać skuteczne terapie bez dużych wydatków pozapłacowych. W tej chwili taka równowaga nie zawsze jest łatwa do osiągnięcia.
Około 25 procent pacjentów z rakiem zgłosiło w 2006 roku, że wydali wszystkie swoje oszczędności, lub większość tych pieniędzy, na opiekę zdrowotną, zgodnie z New York Times oped przez Bacha, Saltza i Wittesa. Badanie z 2011 roku wykazało, że 2 procent pacjentów z rakiem znalazło się w bankructwie z powodu tych wydatków-napisali lekarze.
tymczasem niedawne badanie przeprowadzone przez waszyngtońską społeczność Cancer Support Community, międzynarodową organizację non-profit, wykazało, że jeszcze więcej pacjentów z rakiem lub w remisji — prawie dwóch na pięciu w badaniu na około 500 — martwiło się perspektywą bankructwa siebie lub swoich rodzin w wyniku wydatków na leczenie raka. Podczas gdy respondenci nie byli pytani, czy byli leczeni immunoterapią, wyniki ankiety można ekstrapolować na każdego pacjenta z rakiem, który stoi w obliczu kosztownej interwencji, mówi House.
z respondentów w badaniu Cancer Support Community-w większości ubezpieczonych kobiet z rakiem piersi-prawie połowa (47,7%) powiedziała, że zapłaciła więcej za leczenie w ciągu ostatnich 12 miesięcy, przypisując te dodatkowe koszty do składek ubezpieczeniowych (61,2%), odliczeń (46,7%) i współpłacenia leczenia (45,8%).
seria wywiadów wideo towarzyszących raportowi pokazała, że pacjenci z chorobą nowotworową dyskutowali o trudnościach w zaspokojeniu wydatków poza kieszonkowych i kompromisach, do których byli zmuszeni, takich jak wybór lekarzy na podstawie współpłatności, ograniczenie żywności lub działań-w tym edukacji — w celu zaoszczędzenia pieniędzy i izolowanie się od członków rodziny.
” nawet jeśli umrę z głodu, nie puszczę mojego ubezpieczenia. To jest moje życie”, powiedziała jedna kobieta zidentyfikowana jako Mary z Culver City, Calif.
cytowany w filmie lekarz, John D. Sprandio, SR., specjalista w hematologii i onkologii z siedzibą w Filadelfii, powiedział, że dwóch z jego pacjentów niedawno zdecydował się nie poddać terapii ze względu na koszty.
„ludzie podejmują decyzje jak konsumenci”, powiedział, ” w sytuacji, w której stawka kliniczna i potencjalne cierpienie pacjentów są znaczne.”
„chociaż uznajemy, że najważniejszą rolą, jaką możemy odegrać, jest dostarczanie innowacyjnych leków onkologicznych, jesteśmy również świadomi, że płacenie za innowacyjne leki może być wyzwaniem dla rządów, płatników i osób chorych na raka”, mówi.
„ponosimy wspólną odpowiedzialność za zapewnienie dostępu do nich osobom najbardziej potrzebującym tych leków — i angażujemy się we współpracę z całą społecznością onkologiczną, aby pomóc osobom chorym na raka i ich opiekunom w lepszym prowadzeniu ich podróży. Dlatego też inwestujemy nie tylko w ciągły rozwój naszych leków, ale także w wiele programów wsparcia i usług, aby pomóc zapewnić, że ludzie przepisane Keytruda mają dostęp do naszego leku.”
Jennifer Kelly Shepphird, Ph. D., i Tony Hagen przyczynili się do tego artykułu.
kontrolowanie kosztów
dla osób zainteresowanych immunoterapią, ale zaniepokojonych kosztami, pomoc finansowa może być dostępna. Oto niektóre zasoby:
> Cancer Support Community
Cancer Support Community może pomóc pacjentom w podjęciu decyzji o przyjęciu leków immunoterapeutycznych i skierować ich do organizacji, które mogą pomóc zapłacić za te leki. Zadzwoń pod numer 888-793-9355.Wsparcie BMS Access może pomóc pacjentom zrozumieć i poruszać się w zakresie ochrony ubezpieczeniowej w związku z leczeniem nowotworów lub odwołaniem się od decyzji płatnika, który nie udziela ochrony. Może również skierować pacjentów do niezależnych fundacji charytatywnych, które mogą być w stanie zapewnić wsparcie finansowe, w tym Bristol-Myers Squibb Patient Assistance Foundation, organizacji charytatywnej, która zapewnia bezpłatne leki kwalifikującym się nieubezpieczonym pacjentom, którzy mają ustalone trudności finansowe. Więcej informacji można uzyskać pod numerem telefonu 800-861-0048 lub odwiedzając BMSAccessSupport.com.
>Merck
program BMS Co-pay pomaga kwalifikującym się, ubezpieczonym komercyjnie pacjentom, którym przepisano Opdivo lub Yervoy, w ich kosztach co-pays lub co-insurance. Dodatkowe informacje można uzyskać dzwoniąc pod numer 800-861-0048 lub odwiedzając stronę BMSAccessSupport. com. Program Pomocy dla pacjentów Merck może zapewnić bezpłatną Keytruda pacjentom z USA, którzy nie są objęci ubezpieczeniem, których ubezpieczenie nie obejmuje leku lub których w inny sposób nie stać na zapłatę. Pacjenci mogą kwalifikować się, jeśli mają dochód gospodarstwa domowego w wysokości $ 58,350 lub mniej dla osób fizycznych ,$ 78,650 lub mniej dla par lub $ 119,250 lub mniej dla czteroosobowej rodziny.
>Dendreon
program dostępu Merck zapewnia wsparcie refundacyjne dla niektórych pacjentów przepisanych Keytruda, pomagając pacjentom zrozumieć i poruszać się w zakresie ubezpieczenia leku. Program może pomóc odpowiedzieć na pytania dotyczące ochrony ubezpieczeniowej, uprzedniej autoryzacji, odwołań ubezpieczeniowych i bezpośredniej pomocy dla pacjentów, w tym wsparcia Co-pay dla kwalifikujących się pacjentów. Program ten może również oferować informacje o niezależnych fundacjach co-pay assistance, do których Merck przekazuje darowizny, które zapewniają pomoc finansową kwalifikującym się pacjentom, którzy nie mogą sobie pozwolić na zobowiązania do podziału kosztów. Każda niezależna fundacja ma własne, niezależne kryteria kwalifikowalności i proces składania wniosków. Więcej informacji można uzyskać dzwoniąc pod numer 855-257-3932 lub odwiedzając merckaccessprogram-keytruda. com. program PROvide Dendreon oferuje pomoc finansową dla pacjentów, którzy mają ubezpieczenie komercyjne. Pacjenci, którzy chcą ubiegać się o ten program, powinni zadzwonić do Dendreon ON Call pod numer 877-336-3736. Koordynator ds. refundacji przekaże informacje o programie pacjentom lub ich dostawcom, a także pomoże w procesie aplikacyjnym.