Hagop Kantarjian è preoccupato per i prezzi elevati di immunoterapie e altri farmaci contro il cancro, e lui è tutt’altro che tranquillo su di esso.
Nel maggio 2013, Kantarjian e altri 120 medici e ricercatori hanno pubblicato un commento sulla rivista Blood, chiedendo prezzi più bassi dei farmaci. L’anno successivo, Kantarjian è stato autore principale sul documento “Alti prezzi dei farmaci per il cancro negli Stati Uniti: ragioni e soluzioni proposte”, pubblicato sul Journal of Oncology Practice.
“E’ nostro obbligo come medici del cancro per mantenere i pazienti dal male e l’ingiustizia,” dice Kantarjian, un oncologo medico con il Dipartimento di leucemia presso l’Università del Texas MD Anderson Cancer Center, a Houston. “Se i prezzi elevati rendono le droghe inaccessibili e inaccessibili, causando così danni, allora dovremmo fare qualcosa.”
Quindi, Kantarjian è.
Frustrato dalla mancanza di movimento sui prezzi dei farmaci antitumorali finora, il medico e alcuni dei suoi colleghi hanno sostenuto una petizione online guidata dai pazienti (http://chn.ge/1DCWT1M) chiedendo al Congresso di dare al governo, ai pazienti e ad altre parti interessate più potere quando si tratta di negoziare i prezzi dei farmaci antitumorali.
Attualmente, i prezzi sono fissati dalle aziende che producono i farmaci. Mentre i produttori di farmaci sostengono che i loro prezzi riflettono il valore delle loro immunoterapie, così come un investimento continuo nella ricerca finalizzata alla creazione di nuovi farmaci contro il cancro, sottolineano che stanno rendendo più facile per alcuni permettersi i farmaci tramite programmi di assistenza finanziaria.
In definitiva, Kantarjian e i suoi colleghi vogliono prezzi che mantengano profitti ragionevoli per le aziende farmaceutiche riflettendo i benefici di un farmaco e, tuttavia, rimanendo accessibili sia ai pazienti che al sistema sanitario.
Ma chi dovrebbe decidere cosa costituisce “ragionevole” o “conveniente” e come? Persone in tutti gli angoli del mondo oncologico stanno lavorando per rispondere a queste domande. I ricercatori stanno conducendo analisi costi-benefici, le organizzazioni oncologiche offrono consigli e i pazienti vengono interrogati sulla loro capacità di tenere il passo con i prezzi.
Per avere successo, “dobbiamo riconoscere che ci deve essere un limite superiore a quanto possiamo, come società, permettersi di pagare per trattare ogni singolo paziente con cancro”, dice Leonard Saltz, un oncologo medico al Memorial Sloan Kettering Cancer Center che è stato molto coinvolto nel dibattito sui prezzi dei farmaci contro il cancro. “Tutti noi dobbiamo essere disposti a discutere di cosa potrebbe essere.”
HAGOP KANTARJIAN, mostrato sul posto di lavoro presso il MD Anderson Cancer Center, vuole che i pazienti, i medici e il governo abbiano un ruolo nel fissare i prezzi dei farmaci antitumorali. FOTO DI F. CARTER SMITH
Il costo dell’immunoterapia
Dal 2000, il prezzo medio dei nuovi farmaci antitumorali è aumentato da between 5.000 a $10.000 all’anno a più di $120.000 all’anno, mentre il reddito medio familiare per una famiglia di quattro persone è sceso dell ‘ 8% nell’ultimo decennio a $52.000, dicono Kantarjian e colleghi. Infatti, di 12 nuovi trattamenti oncologici approvati nel 2012, 11 hanno avuto un prezzo superiore a $100.000 per un anno di trattamento, ha riferito Kantarjian nel suo commento in Blood.
“Anche i pazienti con assicurazione hanno spese out-of-pocket dal 20 al 25 per cento,” la petizione afferma. “Questo potrebbe costringere molte famiglie a decidere se pagare 2 25.000 all’anno per un farmaco contro il cancro, circa la metà del reddito familiare, o rinunciare al trattamento per risparmiare i soldi per altre necessità.”
I prezzi delle immunoterapie stanno diventando una parte sempre più importante dell’equazione, dal momento che gli Stati Uniti. Food and Drug Administration ha approvato cinque di questi farmaci-tra cui Opdivo (nivolumab), Yervoy (ipilimumab) e Keytruda (pembrolizumab) — negli ultimi anni, e altri sono in cantiere. Alla fine, alcuni di questi possono essere utilizzati come parte di regimi di combinazione più costosi.
I costi e le vendite di farmaci oncologici e immunoterapici stanno aumentando più rapidamente rispetto ad altri settori biofarmaceutici, osserva Saltz. Prevedendo la trasformazione di alcuni tumori in condizioni croniche, l’analista di Citigroup Andrew Baum prevede che i ricavi dell’immunoterapia raggiungano $35 miliardi entro 10 anni.
Anche se questi nuovi trattamenti potrebbero cambiare radicalmente il mercato oncologico, c’è ancora una domanda se alla fine diminuiranno o aumenteranno il costo del trattamento del cancro.
Opdivo, approvato sia per il melanoma che per il cancro del polmone, ha un prezzo di $12.500 al mese, o circa $150.000 per un anno di trattamento; i pazienti assumono il farmaco fino alla progressione della malattia o alla tossicità inaccettabile. Keytruda, approvato per il trattamento del melanoma metastatico, costerà circa lo stesso.
Yervoy, approvato nel 2011 per i pazienti con melanoma avanzato precedentemente trattato o di nuova diagnosi, costa $130.000 per un corso di 12 settimane e alcuni pazienti prendono più di un corso.
Provenge (sipuleucel-T), una serie di tre vaccini immunoterapici approvati nel 2010 in base alla sua capacità in uno studio clinico di migliorare la sopravvivenza globale mediana degli uomini con carcinoma prostatico avanzato di 4,1 mesi, ha un prezzo di $93.000 per paziente.
L’istituzione di questi prezzi è probabile che alla definizione di prezzi simili per tali farmaci approvati in futuro, secondo Daniel M. Geynisman, del Dipartimento di Oncologia Medica al Fox Chase Cancer Center di Philadelphia, e colleghi in un 2014 rassegna degli studi sul rapporto costo-efficacia di immunoterapie del cancro.
“Una tattica comune delle aziende farmaceutiche è quella di confrontare i prezzi dei nuovi oncologici con i prodotti esistenti e di fissare il prezzo a un livello almeno pari al prodotto concorrente più costoso”, hanno scritto.
Merck e Dendreon, almeno in parte, si sono basati su tale strategia.
“Nel valutare Keytruda, abbiamo considerato a fondo il valore clinico unico di questa terapia innovativa nel melanoma avanzato, i possibili usi futuri in altri tumori e il nostro impegno per l’accesso”, afferma Frank Clyburn, presidente di Merck Oncology. “Il costo di Keytruda è anche coerente con altri farmaci oncologici innovativi, incluso lo standard di cura nel melanoma avanzato.”
Dendreon ha considerato i milioni di dollari spesi per sviluppare Provenge e cercare l’approvazione della FDA; il costo di produzione sostanziale per la terapia, che non può essere prodotta in serie perché incorpora le cellule del sangue di ogni singolo paziente; e il suo rapporto beneficio-rischio. “Il prezzo Provenge, insieme al profilo di efficacia e sicurezza della terapia, ha creato un costo per QALY (quality adjusted life year) che era in linea con la maggior parte delle altre terapie disponibili e inferiore a molti”, afferma Jim Caggiano, direttore generale di Dendreon.
Allo stesso modo, Bristol-Myers Squibb ha considerato una serie di problemi quando ha fissato i prezzi per Opdivo e Yervoy, “incluso il valore che offrono ai pazienti e alla società, l’innovazione scientifica che rappresentano e l’investimento necessario per continuare a ricercare e sviluppare farmaci innovativi nella nostra pipeline”, afferma un portavoce dell’azienda. “Come azienda, siamo sensibili alle preoccupazioni per l’aumento dei costi dell’assistenza sanitaria, compresi i prodotti farmaceutici, e l’importanza di un accesso continuo ai farmaci, pur riconoscendo che rimangono significativi bisogni insoddisfatti che richiedono un continuo sviluppo di opzioni di trattamento innovative.”
Quanto vale?
Tutte e tre le aziende offrono e/o donano a programmi che possono aiutare i pazienti a pagare i farmaci o ottenerli gratuitamente.Riconoscendo che mettere un valore in dollari sulla vita umana è difficile, e che le cifre sono discutibili, alcuni esperti citano il prezzo di un anno di vita prolungata da $50.000 a $60.000. Per esempio, se un farmaco migliora la durata della vita dal 50 per cento al 90 per cento sopra l’aspettativa di vita o da sei a 11 mesi, potrebbe essere al prezzo di $30.000 a 5 50.000. Molte recenti terapie contro il cancro che offrono tali benefici, tuttavia, portano cartellini dei prezzi più elevati.
Nella loro recente recensione, Geynisman ei suoi coautori hanno scoperto che, mentre il rapporto costo-efficacia di molte immunoterapie deve ancora essere studiato, la maggior parte che sono stati analizzati hanno alti rapporti incrementali di costo-efficacia (ICERS), il che significa che i loro costi in dollari sono elevati in relazione ai benefici che offrono, se confrontati con i costi e
Punti di discussione
→ IL PREZZO MEDIO di un nuovo farmaco per il cancro è di $120.000 all’anno e le immunoterapie non fanno eccezione. Questi prezzi possono essere difficili da sopportare per i pazienti, dal momento che anche quelli con assicurazione devono in genere pagare dal 20 al 25 per cento di tali costi out-of-pocket.
→ ALCUNI ONCOLOGI e organizzazioni oncologiche stanno lavorando per consentire alle parti interessate, incluso il governo e i pazienti, di avere più voce in capitolo su quanto costano le immunoterapie oncologiche.
Gli autori hanno citato uno studio che ha scoperto che Yervoy, con una disponibilità a pagare di Q 146.000 per QALY, era conveniente per il 95% dei pazienti eleggibili rispetto alle migliori cure di supporto; tuttavia, hanno notato che l’ICER del farmaco è ” superiore alle soglie di costo-efficacia comunemente accettate.”
Gli autori hanno anche citato uno studio che ha rilevato che il trattamento standard Provenge plus non era redditizio a un ICER di $289,964 rispetto al trattamento standard da solo.
Con piani in corso per combinazioni di questi farmaci con altri e per il loro uso esteso in più tumori, “le spese complessive per questi inibitori minacciano di essere insostenibili”, hanno scritto Geynisman e colleghi.
Hanno suggerito, tuttavia, che i prezzi possono cadere a causa di concorrenza tra produttori di farmaci, studi clinici come il cancro del polmone Master Protocollo di studio di un gran numero di farmaci in una sola volta, più breve di droga-i tempi di sviluppo, a causa della FDA programmi come la svolta denominazione, l’identificazione di marcatori biologici che determinano il quale i pazienti potranno beneficiare di trattamenti, e le eventuali riduzioni del numero o le dimensioni delle dosi — per esempio, per determinare se o non una tattica come checkpoint inibizione della terapia deve essere continuato a tempo indeterminato.
Una cosa è certa: Poiché i trattamenti ad alto costo diventano una pratica standard e la percentuale di risorse sanitarie assegnate a questi trattamenti cresce, l’efficacia in termini di costi dei trattamenti dovrà essere trasparente per i decisori. E che include i pazienti, Geynisman e co-autori affermano.
Oncologia Organizzazioni, Fornendo Indicazioni
“Preoccupazioni finanziarie e di stress emotivo dal costoso impiego di nuovi farmaci contro il cancro che offrono benefici marginali, soprattutto tra i pazienti con tumori incurabili, hanno richiesto l’IOM (Institute of Medicine) Commissione per la Qualità di Cura del Cancro di raccomandare i fornitori per la comunicazione di informazioni sia totale e out-of-pocket costi per il paziente e per promuovere prime comunicazioni di cure di supporto”, hanno scritto.Non tutti i farmaci contro il cancro sono uguali, e quelli con il maggior valore dovrebbero comandare i prezzi più alti e la copertura assicurativa più completa, alcuni nell’arena sanitaria sostengono. Gruppi di esperti organizzati dall’American Society of Clinical Oncology (ASCO) si sono riuniti per valutare il valore in base all’efficacia comparativa di un farmaco rispetto alle terapie prevalenti, tenendo conto della tossicità e del costo.
Richard Schilsky, Chief Medical officer di ASCO, spiega che ” ASCO sta cercando di stimolare una conversazione sul valore nella cura del cancro e di fornire un quadro per guidare la discussione tra medici e pazienti sul valore delle opzioni di trattamento disponibili.”
Merck è aperto all’idea.
“Questa è un’iniziativa importante intrapresa da ASCO ed è ancora in fase di sviluppo”, ha detto Clyburn. “Non vediamo l’ora di ascoltare i risultati e le indicazioni quando saranno disponibili.”
Memorial Sloan Kettering Cancer Center ha agito su consiglio di un comitato dei propri medici, nel 2012, quando ha deciso di non offrire un nuovo mirata della droga di cancro — Zaltrap (ziv-aflibercept), per il cancro del colon-retto — perché il suo prezzo era di oltre 11.000 dollari per un mese di trattamenti e la sua efficacia e gli effetti collaterali sono simili a quelli di Avastin (bevacizumab), disponibili a metà prezzo. I produttori del farmaco, Sanofi e Regeneron, hanno risposto tagliando il prezzo del farmaco a metà.
” Se nessun altro agirà, i principali centri oncologici e altri ospedali di ricerca dovrebbero. Il futuro del nostro sistema sanitario e della cura del cancro dipende dal fatto che usiamo saggiamente le nostre risorse limitate”, hanno scritto i medici, Saltz, Peter B. Bach e Robert E. Wittes, in un editoriale del New York Times di quell’anno.
La petizione che Kantarjian sta sostenendo suggerisce una dinamica simile, con i prezzi dei farmaci fissati, in effetti, dal comitato. La petizione chiede che Medicare sia autorizzato a negoziare ciò che paga per i farmaci contro il cancro. Una legge del 2003 vietava all’agenzia di negoziare o fissare prezzi o stabilire un elenco di farmaci coperti. Alcuni, tra cui il Comitato nazionale per preservare la sicurezza sociale & Medicare, dicono che il lobbismo da parte dei produttori di droga ha contribuito a plasmare quel risultato.
La petizione suggerisce anche che, dopo che un farmaco riceve l’approvazione della FDA, un gruppo di parti interessate, inclusi i pazienti e i loro sostenitori, dovrebbe avere un ruolo nella stima di un prezzo di mercato equo e che l’Istituto di ricerca di risultati centrato sul paziente senza scopo di lucro e non governativo dovrebbe includere i prezzi raccomandati nelle sue valutazioni Infine, la petizione chiede a gruppi di esperti di cancro, come ASCO, di creare linee guida per i prezzi dei farmaci contro il cancro relativi al valore del trattamento.
Sono. A metà giugno, i panel di esperti convocati da ASCO hanno debuttato uno strumento concettuale di valutazione dei farmaci incentrato sulla misurazione dei benefici per la salute offerti dai nuovi trattamenti rispetto ai trattamenti esistenti. Lo strumento confronta il beneficio clinico e la tossicità di coppie di regimi che sono stati esaminati testa a testa negli studi clinici per generare una misurazione numerica del “beneficio netto per la salute.”Il costo dei regimi di droga è dato ma non preso in considerazione nei punteggi complessivi.
Anche i medici del Memorial Sloan Kettering Cancer Center hanno recentemente reso pubblico uno strumento per stimare il valore dei farmaci, chiamato DrugAbacus. Essa stima prezzi di mercato equi sulla base di valori relativi che gli utilizzatori attribuiscono alla tossicità, al beneficio clinico e alla novità dei farmaci in questione. E la National Comprehensive Cancer Network, che pubblica linee guida di trattamento clinico per vari tipi di cancro, ha iniziato a includere “blocchi di prove” che valutano l’accessibilità di ciascun regime.
Gli assicuratori sanitari dovrebbero anche svolgere un ruolo nella determinazione del valore, secondo Schilsky.
Attualmente, gli assicuratori possono chiedere ai pazienti di pagare una percentuale più alta del costo delle immunoterapie tumorali solo perché sono farmaci oncologici, afferma Linda House, presidente del gruppo di difesa dei pazienti Cancer Support Community. Ma Schilsky sostiene che la percentuale che un paziente paga dovrebbe essere basata sull’efficacia di un farmaco, non su ciò che tratta.
Lottando per tenere il passo
“Il concetto di assicurazione basata sul valore impone che se qualcosa si dimostra utile, offrendo un miglioramento sostanziale, allora dovrebbe essere ben rimborsato con un minimo di nessun copays”, dice. “Se viene sviluppata un’altra terapia che è marginalmente vantaggiosa, non produce miglioramenti importanti o è associata a tossicità significativa, allora può ottenere l’approvazione normativa, ma il rimborso può essere a un livello inferiore o può avere un copay più alto.”I pazienti apprezzeranno probabilmente qualsiasi cambiamento che consenta loro di ricevere terapie efficaci senza molte spese di tasca propria. Al momento, questo tipo di equilibrio non è sempre facile da trovare.
Circa il 25% dei pazienti con cancro ha riferito nel 2006 di aver speso tutti i loro risparmi, o la maggior parte di quei soldi, per la loro assistenza sanitaria, secondo il New York Times oped di Bach, Saltz e Wittes. Uno studio del 2011 ha mostrato che il 2% dei pazienti con cancro si è trovato in bancarotta a causa di tali spese, hanno scritto i medici.
Nel frattempo, un recente sondaggio condotto dalla Cancer Support Community di Washington, DC, un’organizzazione no-profit internazionale, ha rilevato che ancora più pazienti con cancro o in remissione — quasi due su cinque in uno studio di circa 500 — erano preoccupati per la prospettiva di mandare in bancarotta se stessi o le loro famiglie a causa delle spese di trattamento del cancro. Mentre gli intervistati non è stato chiesto se fossero stati trattati con immunoterapia, i risultati del sondaggio possono essere estrapolati a qualsiasi paziente con cancro che si trova ad affrontare un intervento ad alto costo, House dice.
Degli intervistati nel Cancer Support Community survey — per lo più donne assicurate con cancro al seno — quasi la metà (47,7%) ha dichiarato di aver pagato di più per il loro trattamento negli ultimi 12 mesi, attribuendo tali costi aggiuntivi ai premi assicurativi (61,2%), alle franchigie (46,7%) e al trattamento co-paga (45,8%).
Una serie di interviste video che accompagnavano il rapporto mostravano i malati di cancro che discutevano della difficoltà di affrontare le spese fuori borsa e i compromessi che erano stati costretti a fare, come la scelta di medici basati su co-pays, il taglio sul cibo o sulle attività-inclusa l’istruzione-per risparmiare denaro e l’isolamento dai membri della famiglia.
” Anche se muoio di fame, non lascerò andare la mia assicurazione. Questa è la mia vita”, ha detto una donna identificata come Mary di Culver City, in California.
Un medico citato nel video, John D. Sprandio, Sr., uno specialista in ematologia e oncologia con sede a Philadelphia, ha detto che due dei suoi pazienti di recente avevano scelto di non sottoporsi a terapia a causa dei costi.
“Le persone stanno prendendo decisioni come i consumatori”, ha detto, ” in una situazione in cui la posta in gioco clinica e la potenziale sofferenza dei pazienti sono sostanziali.”
Clyburn ha detto che Merck è sintonizzato su questo problema.
“Mentre riconosciamo che il ruolo più importante che possiamo svolgere è fornire farmaci oncologici innovativi, siamo anche profondamente consapevoli che pagare per farmaci innovativi può essere impegnativo per i governi, i pagatori e le persone con cancro”, afferma.
“Condividiamo la responsabilità di garantire che le persone che hanno più bisogno di questi farmaci abbiano accesso a loro — e siamo impegnati a lavorare con l’intera comunità del cancro per aiutare le persone con cancro e i loro caregiver a navigare meglio nel loro viaggio. Questo è anche il motivo per cui investiamo non solo nel continuo sviluppo dei nostri farmaci, ma anche nei numerosi programmi e servizi di supporto per aiutare a garantire che le persone prescritte da Keytruda abbiano accesso al nostro farmaco.”
Jennifer Kelly Shepphird, Ph. D., e Tony Hagen hanno contribuito a questo articolo.
Controllo dei costi
Per coloro che sono interessati all’immunoterapia ma preoccupati per i costi, potrebbe essere disponibile un aiuto finanziario. Ecco alcune risorse:
> Cancer Support Community
Cancer Support Community può aiutare i pazienti a decidere se assumere farmaci immunoterapici e indirizzarli a organizzazioni che possono aiutare a pagare per questi farmaci. Chiama 888-793-9355.BMS Access Supporto può aiutare i pazienti a capire e navigare la loro copertura assicurativa per il trattamento del cancro o appello payer decisioni di non fornire la copertura. Può anche indirizzare i pazienti a fondazioni di beneficenza indipendenti che possono essere in grado di fornire supporto finanziario, tra cui la Bristol-Myers Squibb Patient Assistance Foundation, un’organizzazione caritatevole che fornisce medicina gratuita ai pazienti non assicurati ammissibili che hanno un disagio finanziario stabilito. Maggiori informazioni possono essere ottenute chiamando 800-861-0048 o visitando BMSAccessSupport.com.
>Merck
Il programma BMS co-pay aiuta i pazienti ammissibili, assicurati commercialmente che sono stati prescritti Opdivo o Yervoy con i loro costi co-pays o co-assicurazione. Ulteriori informazioni possono essere ottenute chiamando 800-861-0048 o visitando BMSAccessSupport. com. Il programma di assistenza ai pazienti Merck può fornire Keytruda gratuito per i pazienti statunitensi che sono senza copertura assicurativa, la cui assicurazione non copre il farmaco, o che altrimenti non possono permettersi di pagare. I pazienti possono qualificarsi se hanno un reddito familiare di $58.350 o meno per gli individui, 7 78.650 o meno per le coppie o $119.250 o meno per una famiglia di quattro persone.
> Dendreon
Il programma Merck Access fornisce il supporto di rimborso per alcuni pazienti prescritti Keytruda, aiutando i pazienti a capire e navigare la loro copertura assicurativa per il farmaco. Il programma può aiutare a rispondere a domande sulla copertura assicurativa, previa autorizzazione, ricorsi assicurativi e assistenza diretta ai pazienti, incluso il supporto co-pay per i pazienti idonei. Questo programma può anche offrire informazioni sulle fondazioni di assistenza co-pay indipendenti a cui Merck dona, che forniscono assistenza finanziaria ai pazienti idonei che non possono permettersi i loro obblighi di condivisione dei costi. Ogni fondazione indipendente ha i propri criteri di ammissibilità indipendenti e il processo di candidatura. Ulteriori informazioni sono disponibili chiamando il numero 855-257-3932 o visitando merckaccessprogram-keytruda. com. Il programma di fornitura di Dendreon offre assistenza finanziaria per i pazienti che hanno un’assicurazione commerciale. I pazienti che desiderano fare domanda per questo programma devono chiamare Dendreon SU chiamata al numero 877-336-3736. Un coordinatore del rimborso fornirà informazioni sul programma ai pazienti o ai loro fornitori e assisterà nel processo di candidatura.