Hagop Kantarjian est préoccupé par les prix élevés des immunothérapies et autres médicaments anticancéreux, et il est tout sauf silencieux à ce sujet.
En mai 2013, Kantarjian et 120 autres médecins et chercheurs ont publié un commentaire dans la revue Blood, appelant à une baisse des prix des médicaments. L’année suivante, Kantarjian a été l’auteur principal de l’article « High Cancer Drug Prices in the United States: Reasons and Proposed Solutions », publié dans le Journal of Oncology Practice.
« En tant que cancérologues, nous avons l’obligation de protéger les patients des préjudices et des injustices », explique Kantarjian, oncologue médical au Département de leucémie du Centre de cancérologie MD Anderson de l’Université du Texas, à Houston. « Si les prix élevés rendent les médicaments inabordables et inaccessibles, causant ainsi des dommages, alors nous devrions faire quelque chose. »
Donc, Kantarjian l’est.
Frustrés par l’absence de mouvement sur les prix des médicaments anticancéreux jusqu’à présent, le médecin et certains de ses collègues ont soutenu une pétition en ligne dirigée par les patients (http://chn.ge/1DCWT1M) demandant au Congrès de donner au gouvernement, aux patients et aux autres parties prenantes plus de pouvoir lorsqu’il s’agit de négocier les prix des médicaments anticancéreux.
Actuellement, les prix sont fixés par les entreprises qui fabriquent les médicaments. Bien que les fabricants de médicaments soutiennent que leurs prix reflètent la valeur de leurs immunothérapies, ainsi qu’un investissement continu dans la recherche visant à créer de nouveaux médicaments anticancéreux, ils soulignent qu’ils facilitent la tâche de certains d’entre eux grâce à des programmes d’aide financière.
En fin de compte, Kantarjian et ses collègues veulent des prix qui maintiennent des bénéfices raisonnables pour les compagnies pharmaceutiques tout en reflétant les avantages d’un médicament et, pourtant, en restant abordables pour les patients et le système de santé.
Mais qui devrait décider de ce qui constitue » raisonnable » ou » abordable », et comment? Des gens de tous les coins du monde de l’oncologie travaillent pour répondre à ces questions. Les chercheurs mènent des analyses coûts-avantages, les organisations d’oncologie offrent des conseils et les patients sont interrogés sur leur capacité à suivre les prix.
Pour réussir, « nous devons reconnaître qu’il doit y avoir une limite supérieure à ce que nous pouvons, en tant que société, nous permettre de payer pour traiter chaque patient atteint de cancer », explique Leonard Saltz, oncologue médical au Memorial Sloan Kettering Cancer Center qui a été très impliqué dans le débat sur les prix des médicaments contre le cancer. « Nous devons tous être prêts à discuter de ce que cela pourrait être. »
HAGOP KANTARJIAN, qui travaille au MD Anderson Cancer Center, souhaite que les patients, les médecins et le gouvernement jouent un rôle dans la fixation des prix des médicaments anticancéreux. PHOTO DE F. CARTER SMITH
Le coût de l’immunothérapie
Depuis 2000, le prix moyen des nouveaux médicaments anticancéreux est passé de 5 000 à 10 000 dollars par an à plus de 120 000 dollars par an, tandis que le revenu moyen d’un ménage pour une famille de quatre personnes a chuté de 8% au cours de la dernière décennie à 52 000 dollars, affirment Kantarjian et ses collègues. En fait, sur les 12 nouveaux traitements en oncologie approuvés en 2012, 11 étaient au prix supérieur à 100 000 $ pour un an de traitement, a rapporté Kantarjian dans son commentaire dans Blood.
« Même les patients assurés ont des dépenses de 20 à 25% », indique la pétition. « Cela pourrait forcer de nombreuses familles à décider de payer 25 000 $ par an pour un médicament anticancéreux, soit environ la moitié du revenu du ménage, ou de renoncer au traitement pour économiser de l’argent pour d’autres nécessités. »
Les prix des immunothérapies deviennent une partie de plus en plus importante de l’équation, depuis les États-Unis. La Food and Drug Administration a approuvé cinq de ces médicaments — dont Opdivo (nivolumab), Yervoy (ipilimumab) et Keytruda (pembrolizumab) — au cours des dernières années, et d’autres sont en préparation. Éventuellement, certains d’entre eux peuvent être utilisés dans le cadre de régimes combinés plus coûteux.
Les coûts et les ventes des médicaments oncologiques et immunothérapeutiques augmentent plus rapidement que les autres secteurs biopharmaceutiques, note Saltz. En envisageant la transformation de certains cancers en affections chroniques, Andrew Baum, analyste chez Citigroup, s’attend à ce que les revenus de l’immunothérapie atteignent 35 milliards de dollars d’ici 10 ans.
Bien que ces nouveaux traitements puissent changer radicalement le marché de l’oncologie, on se demande encore s’ils finiront par diminuer ou augmenter le coût du traitement du cancer.
Opdivo, approuvé pour le mélanome et le cancer du poumon, coûte 12 500 $ par mois, soit environ 150 000 for pour une année de traitement; les patients prennent le médicament jusqu’à la progression de la maladie ou jusqu’à une toxicité inacceptable. Keytruda, approuvé pour le traitement du mélanome métastatique, coûtera à peu près le même prix.
Yervoy, approuvé en 2011 pour les patients atteints d’un mélanome avancé précédemment traité ou nouvellement diagnostiqué, coûte 130 000 $ pour un cours de 12 semaines, et certains patients suivent plus d’un cours.
Provenge (sipuleucel-T), une série de trois vaccins d’immunothérapie approuvés en 2010 sur la base de sa capacité dans un essai clinique à améliorer la survie globale médiane des hommes atteints d’un cancer de la prostate avancé de 4,1 mois, est au prix de 93 000 dollars par patient.
L’établissement de ces prix est susceptible de soutenir la fixation de prix similaires pour de tels médicaments approuvés à l’avenir, selon Daniel M. Geynisman, du département d’oncologie médicale du Fox Chase Cancer Center à Philadelphie, et ses collègues dans une revue d’études sur la rentabilité des immunothérapies contre le cancer en 2014.
« Une tactique courante des sociétés pharmaceutiques consiste à comparer les prix des nouveaux oncologiques aux produits existants et à fixer le prix à un niveau au moins aussi élevé que le produit concurrent au prix le plus élevé », ont-ils écrit.
Merck et Dendreon se sont appuyés, au moins en partie, sur cette stratégie.
« En évaluant Keytruda, nous avons pris en compte la valeur clinique unique de cette thérapie innovante dans le mélanome avancé, les utilisations futures possibles dans d’autres cancers et notre engagement à y accéder », explique Frank Clyburn, président de Merck Oncology. « Le coût du Keytruda est également compatible avec d’autres médicaments oncologiques innovants, y compris la norme de soins dans le mélanome avancé. »
Dendreon a pris en compte les millions de dollars dépensés pour développer Provenge et obtenir son approbation par la FDA; le coût de fabrication important de la thérapie, qui ne peut pas être produite en série car elle incorpore les cellules sanguines de chaque patient; et son rapport bénéfice / risque. « Le prix Provenge, ainsi que le profil d’efficacité et d’innocuité de la thérapie, ont créé un coût par année de vie ajustée de la qualité (QALY) qui était conforme à la plupart des autres thérapies disponibles et inférieur à beaucoup », explique Jim Caggiano, directeur général de Dendreon.
De même, Bristol-Myers Squibb a pris en compte une foule de questions lors de la fixation des prix d’Opdivo et de Yervoy, « y compris la valeur qu’ils apportent aux patients et à la société, l’innovation scientifique qu’ils représentent et l’investissement nécessaire pour continuer à rechercher et à développer des médicaments innovants dans notre pipeline », a déclaré un porte-parole de l’entreprise. « En tant qu’entreprise, nous sommes sensibles aux préoccupations concernant l’augmentation des coûts des soins de santé, y compris les produits pharmaceutiques, et l’importance d’un accès continu aux médicaments, tout en reconnaissant qu’il reste d’importants besoins non satisfaits qui nécessitent le développement continu d’options de traitement innovantes. »
Que vaut-il?
Les trois sociétés offrent et / ou font des dons à des programmes qui peuvent aider les patients à payer les médicaments ou à les obtenir gratuitement.Reconnaissant qu’il est difficile d’attribuer une valeur monétaire à la vie humaine et que les chiffres sont discutables, certains experts estiment que le prix d’une année de vie prolongée est de 50 000 à 60 000 dollars. Par exemple, si un médicament améliore la durée de vie de 50 à 90% par rapport à l’espérance de vie ou de six à 11 mois, son prix pourrait être de 30 000 à 50 000 $. De nombreuses thérapies anticancéreuses récentes qui offrent de tels avantages, cependant, portent des étiquettes de prix plus élevées.
Dans leur examen récent, Geynisman et ses coauteurs ont constaté que, bien que la rentabilité de nombreuses immunothérapies n’ait pas encore été étudiée, la plupart des immunothérapies analysées présentent des ratios coût-efficacité différentiels (ICER) élevés, ce qui signifie que leurs coûts en dollars sont élevés par rapport aux avantages qu’elles offrent, par rapport aux coûts et aux avantages des traitements standard.
Points de discussion
→ LE PRIX MOYEN d’un nouveau médicament anticancéreux est de 120 000 $ par an, et les immunothérapies ne font pas exception. Ces prix peuvent être difficiles à supporter pour les patients, car même ceux qui ont une assurance doivent généralement payer 20 à 25% de ces coûts de leur poche.
→ CERTAINS ONCOLOGUES et organisations d’oncologie travaillent pour permettre aux parties prenantes, y compris le gouvernement et les patients, d’avoir davantage leur mot à dire sur le coût des immunothérapies contre le cancer.
Les auteurs ont cité une étude qui a révélé que Yervoy, à une volonté de payer de 146 000 per par QALY, était rentable pour 95% des patients admissibles par rapport aux meilleurs soins de soutien; cependant, ils ont noté que l’ICER du médicament est « plus élevé que les seuils de rentabilité communément acceptés. »
Les auteurs ont également cité une étude qui a révélé que le traitement standard Provenge plus n’était pas rentable à un ICER de 289 964 $ par rapport au traitement standard seul.
Avec des plans en cours pour des combinaisons de ces médicaments avec d’autres, et pour leur utilisation prolongée dans plusieurs cancers, « les dépenses globales pour ces inhibiteurs menacent d’être insoutenables », ont écrit Geynisman et ses collègues.
Ils ont cependant suggéré que les prix pourraient baisser en raison de la concurrence entre les fabricants de médicaments, d’essais cliniques tels que le protocole maître sur le cancer du poumon qui étudie un grand nombre de médicaments à la fois, de délais de développement plus courts en raison de programmes de la FDA tels que la désignation de percée, l’identification de biomarqueurs qui déterminent quels patients bénéficieront de traitements et d’éventuelles réductions du nombre ou de la taille des doses – par exemple, en déterminant si une tactique comme la thérapie d’inhibition par point de contrôle doit être poursuivie indéfiniment.
Une chose est certaine: À mesure que les traitements à coût élevé deviennent une pratique courante et que la proportion des ressources en soins de santé allouées à ces traitements augmente, la rentabilité des traitements devra être transparente pour les décideurs. Et cela inclut les patients, affirment Geynisman et ses co-auteurs.
Organisations d’oncologie Fournissant des conseils
« Les préoccupations de détresse financière et émotionnelle liées à l’utilisation de nouveaux médicaments anticancéreux coûteux offrant des avantages marginaux, en particulier chez les patients atteints de cancers incurables, ont incité le Comité de l’OIM (Institute of Medicine) sur la qualité des soins contre le cancer à recommander aux fournisseurs de communiquer des informations sur les coûts totaux et les coûts directs aux patients et à promouvoir la communication précoce des soins de soutien », ont-ils écrit.Tous les médicaments anticancéreux ne se ressemblent pas, et ceux qui ont le plus de valeur devraient obtenir les prix les plus élevés et la couverture d’assurance la plus complète, soutiennent certains dans le domaine des soins de santé. Des groupes d’experts organisés par l’American Society of Clinical Oncology (ASCO) se sont réunis pour évaluer la valeur en fonction de l’efficacité comparative d’un médicament par rapport aux thérapies dominantes, tout en tenant compte de la toxicité et du coût.
Richard Schilsky, médecin en chef de l’ASCO, explique que « L’ASCO essaie de stimuler une conversation sur la valeur des soins contre le cancer et de fournir un cadre pour guider la discussion entre les médecins et les patients sur la valeur des options de traitement disponibles. »
Merck est ouvert à l’idée.
« Il s’agit d’une initiative importante entreprise par ASCO et elle est toujours en cours de développement », a déclaré Clyburn. « Nous sommes impatients d’entendre les résultats et les conseils lorsqu’ils seront disponibles. »
Le Memorial Sloan Kettering Cancer Center a agi sur les conseils d’un comité de ses propres médecins en 2012 lorsqu’il a décidé de ne pas proposer un nouveau médicament anticancéreux ciblé – Zaltrap (ziv—aflibercept), pour le cancer colorectal – parce que son prix était supérieur à 11 000 for pour un mois de traitements et que son efficacité et ses effets secondaires étaient similaires à ceux de l’Avastin (bevacizumab), disponible à moitié prix. Les fabricants du médicament, Sanofi et Regeneron, ont réagi en réduisant de moitié le prix du médicament.
« Si personne d’autre n’agit, les principaux centres de cancérologie et autres hôpitaux de recherche devraient le faire. L’avenir de notre système de santé et des soins contre le cancer dépend de notre utilisation judicieuse de nos ressources limitées « , ont écrit les médecins, Saltz, Peter B. Bach et Robert E. Wittes, dans une tribune du New York Times cette année-là.
La pétition que soutient Kantarjian suggère une dynamique similaire, les prix des médicaments étant fixés, en fait, par le comité. La pétition demande que l’assurance-maladie soit autorisée à négocier ce qu’elle paie pour les médicaments anticancéreux. Une loi de 2003 interdisait à l’agence de négocier ou de fixer les prix ou d’établir une liste de médicaments couverts. Certains, y compris le Comité national pour la Préservation de la Sécurité sociale & Medicare, affirment que le lobbying des fabricants de médicaments a contribué à façonner ce résultat.
La pétition suggère également qu’une fois qu’un médicament a reçu l’approbation de la FDA, un groupe de parties concernées, y compris les patients et leurs défenseurs, devrait avoir un rôle dans l’estimation d’un prix équitable du marché, et que l’Institut de recherche sur les résultats axés sur le patient, à but non lucratif et non gouvernemental, devrait inclure les prix recommandés dans ses évaluations de la valeur des nouveaux médicaments anticancéreux. Enfin, la pétition demande à des groupes d’experts du cancer, tels que l’ASCO, de créer des lignes directrices pour la tarification des médicaments anticancéreux par rapport à la valeur du traitement.
Ils le sont. À la mi-juin, les groupes d’experts convoqués par l’ASCO ont lancé un outil conceptuel d’évaluation des médicaments axé sur l’évaluation des avantages pour la santé offerts par les nouveaux traitements par rapport aux traitements existants. L’outil compare le bénéfice clinique et la toxicité de paires de régimes qui ont été examinés en tête à tête dans des essais cliniques pour générer une mesure numérique du « bénéfice net pour la santé ». »Le coût des régimes médicamenteux est donné mais n’est pas pris en compte dans les scores globaux.
Des médecins du Memorial Sloan Kettering Cancer Center ont également récemment rendu public un outil d’estimation de la valeur des médicaments, appelé DrugAbacus. Il estime les prix équitables du marché en fonction des valeurs relatives que les utilisateurs attribuent à la toxicité, au bénéfice clinique et à la nouveauté des médicaments en question. Et le National Comprehensive Cancer Network, qui publie des directives de traitement clinique pour divers types de cancer, a commencé à inclure des « blocs de preuves » qui évaluent l’abordabilité de chaque régime.
Les assureurs-maladie devraient également jouer un rôle dans la détermination de la valeur, selon Schilsky.
Actuellement, les assureurs peuvent demander aux patients de payer un pourcentage plus élevé du coût des immunothérapies contre le cancer simplement parce qu’il s’agit de médicaments oncologiques, explique Linda House, présidente du groupe de défense des patients Cancer Support Community. Mais Schilsky soutient que le pourcentage payé par un patient devrait être basé sur l’efficacité d’un médicament, et non sur ce qu’il traite.
Luttant pour suivre
« Le concept d’assurance basée sur la valeur dicte que si quelque chose s’avère utile, offrant une amélioration substantielle, il devrait être bien remboursé avec un minimum ou pas de copays », dit-il. « Si une autre thérapie est développée qui est marginalement bénéfique, ne produit pas d’amélioration majeure ou est associée à une toxicité significative, elle peut obtenir l’approbation réglementaire, mais le remboursement peut être à un niveau inférieur ou il peut avoir un copay plus élevé. »Les patients apprécieront probablement tout changement qui leur permettra de recevoir des thérapies efficaces sans trop de dépenses. Pour le moment, ce genre d’équilibre n’est pas toujours facile à trouver.
Environ 25% des patients atteints de cancer ont déclaré en 2006 qu’ils avaient dépensé toutes leurs économies, ou la majorité de cet argent, pour leurs soins de santé, selon le New York Times publié par Bach, Saltz et Wittes. Une étude de 2011 a montré que 2% des patients atteints de cancer se retrouvaient en faillite en raison de ces dépenses, ont écrit les médecins.
Pendant ce temps, une enquête récente menée par la Communauté de soutien au cancer basée à Washington, D.C., une organisation internationale à but non lucratif, a révélé qu’encore plus de patients atteints de cancer ou en rémission – près de deux sur cinq dans une étude d’environ 500 — s’inquiétaient de la perspective de faire faillite eux—mêmes ou leurs familles en raison des dépenses de traitement du cancer. Bien qu’on n’ait pas demandé aux répondants s’ils avaient été traités par immunothérapie, les résultats de l’enquête peuvent être extrapolés à tout patient atteint de cancer qui fait face à une intervention coûteuse, explique House.
Parmi les répondants à l’enquête sur la communauté de soutien au cancer — principalement des femmes assurées atteintes d’un cancer du sein — près de la moitié (47,7%) ont déclaré avoir payé plus cher leur traitement au cours des 12 derniers mois, attribuant ces coûts supplémentaires aux primes d’assurance (61,2%), aux franchises (46,7%) et aux co-payeurs de traitement (45,8 %).
Une série d’interviews vidéo accompagnant le rapport a montré des patients atteints de cancer discutant de la difficulté de faire face aux dépenses hors poche et des compromis qu’ils avaient été contraints de faire, tels que le choix des médecins en fonction de la co-rémunération, la réduction de la nourriture ou des activités – y compris l’éducation – pour économiser de l’argent, et l’isolement des membres de la famille.
« Même si je meurs de faim, je ne lâcherai pas mon assurance. C’est ma vie « , a déclaré une femme identifiée comme Mary de Culver City, en Californie.
Un médecin cité dans la vidéo, John D. Sprandio, Sr., un spécialiste en hématologie et en oncologie basé à Philadelphie, a déclaré que deux de ses patients avaient récemment choisi de ne pas suivre de thérapie en raison des coûts.
» Les gens prennent des décisions comme des consommateurs « , a-t-il déclaré, « dans une situation où les enjeux cliniques et les souffrances potentielles des patients sont considérables. »
Clyburn a déclaré que Merck était à l’écoute de ce problème.
« Bien que nous reconnaissions que le rôle le plus important que nous pouvons jouer est de fournir des médicaments oncologiques innovants, nous sommes également très conscients que payer pour des médicaments innovants peut être difficile pour les gouvernements, les payeurs et les personnes atteintes de cancer », dit-il.
« Nous partageons la responsabilité de veiller à ce que les personnes qui ont le plus besoin de ces médicaments y aient accès — et nous nous engageons à travailler avec l’ensemble de la communauté cancéreuse pour aider les personnes atteintes de cancer et leurs soignants à mieux naviguer dans leur parcours. C’est aussi la raison pour laquelle nous investissons non seulement dans le développement continu de nos médicaments, mais aussi dans les nombreux programmes et services de soutien visant à garantir l’accès à nos médicaments aux personnes qui nous ont été prescrites. »
Jennifer Kelly Shepphird, Ph.D., et Tony Hagen ont contribué à cet article.
Maîtriser ses coûts
Pour les personnes intéressées par l’immunothérapie mais préoccupées par les coûts, une aide financière peut être disponible. Voici quelques ressources:
> Communauté de soutien au cancer
La Communauté de soutien au cancer peut aider les patients à décider s’ils prennent des médicaments immunothérapeutiques et les diriger vers des organisations qui peuvent aider à payer ces médicaments. Appelez le 888-793-9355.Le soutien BMS Access peut aider les patients à comprendre et à naviguer dans leur couverture d’assurance pour le traitement du cancer ou faire appel des décisions du payeur de ne pas fournir de couverture. Il peut également orienter les patients vers des fondations caritatives indépendantes qui pourraient fournir un soutien financier, notamment la Bristol-Myers Squibb Patient Assistance Foundation, une organisation caritative qui fournit des médicaments gratuits aux patients non assurés éligibles qui ont des difficultés financières établies. Plus d’informations peuvent être obtenues en appelant le 800-861-0048 ou en visitant BMSAccessSupport.com.
> Merck
Le programme de co-paiement BMS aide les patients admissibles et assurés commercialement qui ont reçu Opdivo ou Yervoy avec leurs frais de co-paiement ou de coassurance. Des informations supplémentaires peuvent être obtenues en appelant le 800-861-0048 ou en visitant BMSAccessSupport.com. Le programme d’aide aux patients de Merck peut fournir gratuitement du Keytruda aux patients américains qui ne sont pas couverts par une assurance, dont l’assurance ne couvre pas le médicament ou qui n’ont pas les moyens de payer. Les patients peuvent être admissibles s’ils ont un revenu familial de 58 350 for ou moins pour les personnes seules, de 78 650 $ ou moins pour les couples ou de 119 250 $ ou moins pour une famille de quatre personnes.
> Dendreon
Le programme d’accès Merck offre un soutien au remboursement de certains patients qui ont reçu du Keytruda, aidant les patients à comprendre et à naviguer dans leur couverture d’assurance pour le médicament. Le programme peut aider à répondre à des questions sur la couverture d’assurance, l’autorisation préalable, les appels d’assurance et l’assistance directe aux patients, y compris le soutien à la quote-part pour les patients admissibles. Ce programme peut également offrir de l’information sur les fondations indépendantes d’aide à la quote-part auxquelles Merck fait un don, qui fournissent une aide financière aux patients admissibles qui n’ont pas les moyens de payer leurs obligations de partage des coûts. Chaque fondation indépendante a ses propres critères d’éligibilité et son propre processus de candidature. Plus d’informations sont disponibles en appelant le 855-257-3932 ou en visitant merckaccessprogram-keytruda.com. Le programme PROvide de Dendreon offre une aide financière aux patients qui ont une assurance commerciale. Les patients qui souhaitent postuler à ce programme doivent appeler Dendreon sur appel au 877-336-3736. Un coordonnateur du remboursement fournira de l’information sur le programme aux patients ou à leurs fournisseurs et aidera au processus de demande.