Top potenziali usi delle cellule staminali in medicina

La ricerca nella struttura delle cellule staminali, manipolazione, e la terapia ha dato origine a molti potenziali trattamenti di malattia. La ricerca sulle cellule staminali è comunemente associata all’uso di controverse cellule staminali embrionali (ESC), sebbene gli scienziati stiano iniziando a utilizzare più frequentemente cellule staminali non embrionali. Note come cellule staminali pluripotenti indotte (iPSCs), queste cellule sono derivate dalla linea cellulare somatica di un paziente (tutte le cellule tranne quelle coinvolte nella riproduzione). Come gli ESC, gli IPSC sono in grado di differenziarsi in qualsiasi tipo di cella e non hanno una struttura finale predeterminata.

Oltre a superare questa controversia etica che circonda l’uso delle cellule staminali, recenti lavori hanno dimostrato che l’uso di IPSC può essere più efficace di MSC, in quanto quest’ultimo è associato a inconvenienti di invecchiamento.

Un altro tipo di cellula staminale frequentemente enfatizzato nella ricerca è la cellula staminale tessuto-specifica (indicata anche come somatica/adulta). Queste cellule staminali sono più specifiche delle ESC o IPSC e tipicamente si differenziano in tipi di cellule che comprendono un tessuto specifico. La MSC, ad esempio, è una cellula staminale adulta che dà origine a cellule di grasso osseo, cartilagineo, muscolare, midollare. Per ulteriori informazioni sui tipi di cellule staminali, clicca qui.

Applicazioni per la terapia con cellule staminali

Data la varietà di tipi di cellule staminali e la loro potenziale utilità in medicina, molte ricerche sono state dedicate al loro uso. Di seguito sono descritte diverse aree in cui sono state applicate terapie e ricerche sulle cellule staminali.

Pelle

In un precedente articolo pubblicato su Nature, i ricercatori hanno applicato cellule staminali geneticamente modificate per rigenerare la pelle in un paziente con una malattia nota come epidermolisi bollosa. Questa condizione ereditabile deriva da mutazioni nei geni legati alle proteine del collagene e della laminina e può causare gravi danni alla pelle. I ricercatori hanno ottenuto cellule staminali tessuto-specifiche da una biopsia della pelle sana del paziente, geneticamente modificato queste cellule per esprimere laminina funzionante, e ri-impiantato queste cellule alla zona interessata. Questa tecnica è stata in grado di riprodurre l ‘ 80% della pelle persa in questo paziente. Sebbene l’uso di MSC e cellule della pelle derivate da iPSC si sia verificato in trapianti simili, questa tecnica di cellule staminali specifiche per il tessuto è più comunemente utilizzata nella rigenerazione della pelle.

Cuore

Il muscolo cardiaco è un tessuto che non è facilmente rigenerato nel corpo. Le affermazioni riguardanti le cellule staminali specifiche del tessuto nel cuore sono state contestate e il turnover documentato nelle cellule del muscolo cardiaco è estremamente lento. Quando si ha un attacco di cuore (infarto miocardico), il flusso di sangue al cuore viene bloccato e questi tessuti iniziano a morire di conseguenza. Senza mezzi naturali per rigenerare questo tessuto, i trapianti di cuore sono l’unica opzione per le persone con gravi danni cardiaci. I ricercatori hanno tentato di utilizzare MSC in trattamento, ma i risultati a lungo termine non sono stati raggiunti. ESC da cellule cardiache, tuttavia, sono stati trovati per ricostruire il muscolo cardiaco dopo infarto in modelli animali. Gli studi sui roditori hanno dato risultati ottimistici, ma gli studi sui primati hanno mostrato complicazioni in alcuni. La struttura del cuore è complessa e comprende molti tipi di cellule diverse, e i ricercatori continuano a lavorare per affrontare i problemi riguardanti l’uso di ESC e iPSC nella rigenerazione di tali tessuti.

Occhio

La terapia con cellule staminali ha anche utilità nel trattamento di quelli con perdita visiva, con terapie volte a ripristinare l’integrità dell’epitelio pigmentato retinico (RPE). Fornire cellule staminali alla retina (nella parte posteriore dell’occhio) è un compito difficile, ma l’evidenza degli studi clinici supporta l’uso di cellule RPE derivate da ESC e iPSC nel trattamento della degenerazione maculare legata all’età. Questa malattia è caratterizzata dalla perdita di fotorecettori e cellule RPE nella retina e può portare alla perdita della vista completa. Il trattamento precoce della malattia richiederebbe il reintegro di queste cellule RPE, ma le fasi successive devono indirizzare anche la rigenerazione dei fotorecettori. Il trapianto di cellule RPE sane da un donatore comporta potenziali rischi di risposta immunitaria e l’uso di cellule staminali potrebbe potenzialmente superare questa barriera.

Muscolo scheletrico

Recenti ricerche hanno mirato a utilizzare le cellule staminali muscolari (MuSCs) nella rigenerazione del muscolo scheletrico per quelli con condizioni come la distrofia muscolare. Questi pazienti mancano di proteine essenziali per l’integrità muscolare e sperimentano una graduale perdita di massa muscolare. È stato notato che questi muscoli sono difficili da coltivare in una coltura cellulare, causando inconvenienti per le loro potenziali applicazioni. Sebbene non sia stato utilizzato in studi clinici, un altro approccio a questo problema è stimolare i muscoli in situ, che è stato modellato nei roditori. Gli IPSC sono emersi come candidati, in quanto consentirebbero la sostituzione del gene prima dell’impianto. In alternativa, la terapia genica è stata citata come un’area di forte interesse nella rigenerazione della massa muscolare.

Tessuti neurali

Simile al muscolo cardiaco, il tessuto neurale non si rigenera attivamente. Infatti, la neurogenesi è un processo che si verifica quasi completamente in utero, e una volta che il tessuto cerebrale viene danneggiato non vi è alcun processo di guarigione naturale. A differenza del tessuto cardiaco, non esiste attualmente alcuna opzione di trapianto per il tessuto neurale, rendendolo un elemento di particolare interesse per la ricerca sulle cellule staminali. Studi sui roditori hanno indicato che i neuroni derivati dalle cellule staminali pluripotenti (PSC) potrebbero essere efficaci nel trattamento della malattia di Parkinson e studi simili che coinvolgono IPSC e ESC sono presto in arrivo.

Pancreas

Il pancreas non rigenera le cellule produttrici di insulina dalle proprie cellule staminali. Come tale, PSC sono oggetto di studio da parte dei ricercatori che cercano di trattare il diabete. È stato riportato che i CES producono cellule vitali produttrici di insulina sia in vitro che dopo il trapianto su modelli animali, e sono attualmente in corso studi sull’uomo che coinvolgono ESC.

Sangue

Le PSC offrono un potenziale per la creazione di globuli rossi in vitro, offrendo un’alternativa all’uso del sangue del donatore. Questi globuli rossi in vitro creati con PSC sono rimasti immaturi (nucleati) fino all’iniezione in modelli di roditori, dove sono maturati in cellule funzionali. Per aumentare la fornitura di piastrine in modo simile, i ricercatori stanno utilizzando PSCS per creare popolazioni di megacariociti in vitro pure. Sebbene queste soluzioni possano essere efficaci, la produzione di cellule ematiche derivate da PSC rimane costosa e inefficiente. Anche la creazione di cellule T derivate da PSC per l’uso nelle terapie contro il cancro è di interesse, con pazienti oncologici che hanno livelli estremamente bassi di questi globuli bianchi.