Suché AMD
Podle studie Národní Lékařské Výzkumné Rady v Singapuru, odhadem 196 milionů lidí trpí věkem podmíněné makulární degenerace (AMD), a toto číslo se očekává nárůst na 288 milionů do roku 2040. AMD je proto hlavní příčinou slepoty u lidí starších 55 let v USA a Evropě.
bohužel v současné době neexistují žádné léčby, které by tuto chorobu zcela vyléčily. Fotoreceptory, nervové buňky snímající světlo přítomné v sítnici oka, umírají během progrese AMD, což vede ke ztrátě zraku. Tyto fotoreceptory se spoléhají na výživu a údržbu z retinálního pigmentového epitelu (RPE), jednobuněčné vrstvy, která leží za sítnicí.
současný výzkum naznačuje, že dysfunkce RPE je hlavní hnací silou vývoje AMD. Jakmile jsou fotoreceptory ztraceny, je pro pacienty obtížné provádět běžné denní činnosti.
suchá AMD je nejčastějším podtypem tohoto onemocnění, který se liší od mokré AMD nedostatkem úniku krevních cév v sítnici. Vzhledem k absenci takových komplikací poskytuje suchá AMD lepší možnosti léčby.
strategie léčby založené na kmenových buňkách pro suchou AMD
terapie kmenovými buňkami poskytuje velkou naději na léčbu degenerativních očních onemocnění, jako je suchá AMD. Přínos buněčných substitučních terapií pro pacienty s AMD lze získat dvěma možnými cestami:
- zdravé transplantované buňky mohou uvolňovat faktory, které omladit dysfunkční RPE a fotoreceptory, nebo
- mobilní náhrada může přímo nahradit nefunkční buňky.
na základě předklinických studií jsou pozitivní účinky transplantací kmenových buněk pravděpodobně kombinací obou těchto faktorů. V raných fázích suché AMD, protože fotoreceptory jsou dobře zachovalé, a progrese onemocnění je většinou omezena na RPE, strategie léčby, se můžete soustředit na couvání RPE dysfunkce, což je poměrně snadné dosáhnout.
pro přímé buněčné substituční terapie v oku je transplantace RPE relativně snadný a přímý přístup. RPE může být odvozen z kmenových buněk a může být pěstován se strukturálními a funkčními podobnostmi s RPE v oku. Tento RPE je poté transplantován, integruje se do hostitelské sítnice a podporuje funkčnost fotoreceptorů, což dokazuje věrnou náhradu nemocného RPE. Předklinické studie připisují zlepšenou vizuální funkci dosaženou v jejich experimentech přežití a funkčnosti transplantovaného RPE.
současný stav terapií kmenovými buňkami pro suchou AMD
současná léčba suché AMD pomocí kmenových buněk je většinou založena na strategiích náhrady RPE. Vzhledem k tomu, že RPE podporuje fotoreceptory, může náhrada RPE zmírnit vizuální funkční deficity obnovením funkčnosti fotoreceptorů. Byly učiněny pokusy použít vlastní buňky pacienta ke generování IPSC a minimalizovat imunologické problémy spojené s transplantací. Studie provedené u pacientů s AMD prokázaly, že transplantované buňky přežívají v hostitelském oku a přispívají ke zlepšení vizuální funkce. A co je nejdůležitější, u žádného z těchto pacientů nebyly pozorovány žádné nežádoucí účinky, jako je odmítnutí transplantátu nebo tvorba nádoru.
Vyhlídky Kmenových Buněk Terapie pro Suché AMD Pacientů
i když RPE substituční terapie ukázaly slibné výsledky u pacientů s AMD, žádná strategie byly vyvinuty s cílem provést fotoreceptorů substituční terapie, požadavek na pozdní fázi AMD pacientů, jejichž zrak je ohrožena vzhledem k těžkým ztráta fotoreceptorů.
různé skupiny provedly studie transplantace fotoreceptorů na zvířecích modelech, ale chybí podpůrné údaje k překladu tohoto přístupu do klinických studií u lidí. Na rozdíl od RPE je přežití a funkčnost fotoreceptorů obtížnějším přístupem k dosažení úspěchu.
Nedávné studie na kmenových buňkách, které se zavázaly k formování fotoreceptorových buněk a 3D kmenových buněk získaných retinální tkáně vhodné pro štěpy ukazují slib v preklinických studiích. Tyto studie prokázaly bezpečnost a účinnost těchto přístupů a jejich potenciál zvrátit slepota
Důležité Informace o Klinickém Hodnocení
Lidé, kteří by měli zájem o zápis do buněk transplantace klinická studie by měly požádat svého očního lékaře o jejich způsobilosti a aktuální dostupnost studiích. Za žádných okolností by pacienti neměli podstoupit transplantaci buněk nebo injekci mimo ochranu klinické studie registrované na clinicaltrials.gov nebo protijed. Nedávno injekce kmenových buněk do oka, které nabízí klinika, ale nejsou součástí registrovaného klinického hodnocení, vedly ke katastrofické ztrátě zraku kvůli nedostatku řádného regulačního schválení. Více informací o této problematice naleznete zde.
závěr
substituční terapie kmenových buněk u suchých pacientů s AMD, která v současné době sestává pouze z transplantace RPE, vykazuje velký slib. Různé výzkumné skupiny se aktivně podílejí na vývoji této techniky do rutinního klinického postupu. Ještě je třeba udělat hodně práce, než bude plně vyvinuta terapie kmenovými buňkami pro suchou AMD v pokročilém stádiu, která nahrazuje RPE i fotoreceptory.
- Wong WL et al, Lancet Glob Zdraví 2014; 2: e106–16 Publikováno Online 3. ledna 2014 http://dx.doi.org/10.1016/ S2214-109X(13)70145-1
- Kashani et al, Science Translační Medicína 04 Apr 2018: Obj. 10, vydání 435, eaao4097DOI: 10.1126 / scitranslmed.aao4097
zdroje:
- Makulární Degenerace Toolkit (Užitečné Informace Pochopit a Spravovat Makulární Degenerace)
- Odborné Informace o Makulární Degenerace (Články)
- BrightFocus Chaty (Audio Prezentace na Makulární Degenerace)
- Makulární Degenerace Výzkumné Zprávy (Newsletter)
- Kmenové Buňky a Makulární Degenerace (Článek)
- Buněk Transplantace pro Věkem podmíněné Makulární Degenerace (Článek)
- Makulární Degenerace: Základní Fakta (Publikace)
- Informace o Klinickém Hodnocení pro Makulární Degenerace (Fact Sheet)
Ty Mohou Být Také Zájem:
- Top Viděn Odborné Články
- Injekce pro Mokré Makulární Degenerace: Co Expec
- Vitamíny pro Věkem podmíněné Makulární Degenerace: Máte Správný Vzorec?
- Lze Makulární Degeneraci Zvrátit? (Článek)