AMD uscată
potrivit unui studiu realizat de Consiliul Național de Cercetare Medicală din Singapore, se estimează că 196 de milioane de persoane suferă de degenerescență maculară legată de vârstă (AMD), iar acest număr este proiectat să crească la 288 milioane până în 2040. AMD este, prin urmare, principala cauză de orbire în rândul persoanelor cu vârsta peste 55 de ani din SUA și Europa.
din păcate, în prezent nu există tratamente care să vindece complet această boală. Fotoreceptorii, celulele nervoase sensibile la lumină prezente în retina ochiului, mor în timpul progresiei AMD, ceea ce duce la pierderea vederii. Acești fotoreceptori se bazează pe hrană și întreținere din epiteliul pigmentar retinian (RPE), un strat unicelular care se află în spatele retinei.
cercetările actuale indică faptul că disfuncția RPE este un factor major al dezvoltării AMD. Odată ce fotoreceptorii sunt pierduți, este dificil pentru pacienți să își desfășoare activitățile zilnice normale.
AMD uscat este cel mai frecvent subtip al acestei boli, distins de AMD umed prin lipsa scurgerilor vaselor de sânge în retină. Datorită absenței unor astfel de complicații, AMD uscat oferă oportunități mai bune de tratament.
strategii de tratament bazate pe celule Stem pentru AMD uscat
terapia cu celule Stem oferă o mare speranță pentru vindecarea bolilor degenerative ale ochilor, cum ar fi AMD uscat. Beneficiul terapiilor de înlocuire celulară pentru pacienții cu AMD poate fi obținut prin două căi posibile:
- celulele transplantate sănătoase pot elibera factori care întineresc RPE disfuncțional și fotoreceptorii sau
- înlocuirea celulelor poate înlocui direct celulele disfuncționale.
pe baza studiilor preclinice, efectele pozitive ale transplanturilor de celule stem sunt probabil o combinație a ambilor factori. În stadiile incipiente ale AMD uscat, deoarece fotoreceptorii sunt bine conservați, iar progresia bolii este în mare parte limitată la RPE, strategiile de tratament se pot concentra pe inversarea disfuncției RPE, care este relativ ușor de realizat.
pentru terapiile directe de înlocuire a celulelor în ochi, transplantul de RPE este o abordare relativ ușoară și directă. RPE poate fi derivat din celule stem și poate fi cultivat cu asemănări structurale și funcționale cu RPE din ochi. Acest RPE este apoi transplantat, se integrează în retina gazdă și susține funcționalitatea fotoreceptorului, demonstrând înlocuirea fidelă a RPE bolnave. Studiile preclinice atribuie funcția vizuală îmbunătățită realizată în experimentele lor supraviețuirii și funcționalității RPE transplantate.
starea actuală a terapiilor cu celule Stem pentru AMD uscat
tratamentul actual pentru AMD uscat folosind celule stem se bazează în mare parte pe strategii de înlocuire a RPE. Deoarece RPE acceptă fotoreceptori, înlocuirea RPE poate atenua deficitele funcționale vizuale prin restabilirea funcționalității fotoreceptorului. S-au făcut încercări de a utiliza propriile celule ale pacientului pentru a genera IPSC și pentru a minimiza problemele imunologice asociate transplantului. Studiile efectuate la pacienții cu AMD au demonstrat că celulele transplantate supraviețuiesc în ochiul gazdă și contribuie la îmbunătățirea funcțională vizuală. Cel mai important, nu au fost observate evenimente adverse, cum ar fi respingerea transplantului sau formarea tumorii la niciunul dintre acești pacienți.
perspectivele terapiilor cu celule Stem pentru pacienții cu AMD uscat
deși terapiile de substituție RPE au arătat rezultate promițătoare la pacienții cu AMD, nu au fost dezvoltate strategii pentru a efectua terapia de substituție fotoreceptor, o cerință pentru pacienții cu AMD în stadiu tardiv a căror viziune este compromisă din cauza pierderii severe de fotoreceptor.
diferite grupuri au efectuat studii de transplant fotoreceptor pe modele animale, dar există o lipsă de date de susținere pentru a traduce această abordare a studiilor clinice la om. Spre deosebire de RPE, supraviețuirea și funcționalitatea fotoreceptorilor este o abordare mai dificilă pentru a realiza succesul.
studii recente asupra celulelor stem care se angajează să formeze celule fotoreceptoare și țesut retinian derivat din celule stem 3D adecvat pentru grefe arată promisiune în studiile preclinice. Aceste studii au demonstrat siguranța și eficacitatea acestor abordări și potențialul lor de a inversa orbirea
informații importante despre studiile clinice
persoanele care ar putea fi interesate să se înscrie într-un studiu clinic de transplant de celule ar trebui să-și întrebe oftalmologul despre eligibilitatea lor și disponibilitatea actuală a studiilor. În nici un caz pacienții nu trebuie să aibă transplant de celule sau injecție în afara protecțiilor unui studiu clinic înregistrat pe clinicaltrials.gov sau antidot. Recent, injecțiile cu celule stem în ochi, oferite de o clinică, dar care nu fac parte dintr-un studiu clinic înregistrat, au dus la pierderea catastrofală a vederii din cauza lipsei unei aprobări adecvate de reglementare. Pentru mai multe informații despre această problemă, vizitați aici.
concluzie
terapia de substituție cu celule Stem pentru pacienții cu AMD uscat, care în prezent constau în transplant RPE singur, arată o mare promisiune. Diferite grupuri de cercetare sunt implicate activ în dezvoltarea acestei tehnici într-o procedură clinică de rutină. Mai sunt încă multe de făcut înainte ca o terapie cu celule stem pentru AMD uscată în stadiu avansat, care înlocuiește atât RPE, cât și fotoreceptorii, să poată fi pe deplin dezvoltată.
- Wong WL și colab., Lancet Glob sănătate 2014; 2: e106 – 16 publicat on-line 3 ianuarie 2014 http://dx.doi.org/10.1016/ S2214-109X(13)70145-1
- Kashani și colab., Medicină translațională științifică 04 Apr 2018: Vol. 10, ediție 435, eaao4097DOI: 10.1126/scitranslmed.aao4097
resurse:
- degenerescenta maculara Toolkit (informații utile pentru a înțelege și de a gestiona degenerescenta maculara)
- informații Expert pe degenerescenta maculara (articole)
- BrightFocus chat-uri (prezentări Audio pe degenerescenta maculara)
- degenerescenta maculara Research News (buletine informative)
- celule Stem si degenerescenta maculara (articol)
- transplanturi de celule pentru degenerescența maculară legată de vârstă (articol)
- degenerescența maculară: Informații esențiale (publicație)
- informații din studiile clinice pentru degenerescența maculară (Fișă informativă)
ați putea fi, de asemenea, interesat de:
- Top vizualizat Expert articole
- injectii pentru degenerescenta maculara umeda: ce sa Expec
- vitamine pentru degenerescenta maculara legata de varsta: ai Formula corecta?
- Degenerarea Maculară Poate Fi Inversată? (Articol)