Tørr AMD
ifølge en studie fra National Medical Research Council I Singapore, anslagsvis 196 millioner mennesker lider av aldersrelatert makuladegenerasjon (AMD), og dette tallet forventes å øke til 288 millioner innen 2040. AMD er derfor den ledende årsaken til blindhet blant personer over 55 år i USA og Europa.
Dessverre er det for tiden ingen behandlinger for å helbrede denne sykdommen helt. Fotoreceptorer, de lysfølsomme nervecellene som er tilstede i øyets retina, dør under utviklingen AV AMD, noe som fører til synstap. Disse fotoreceptorene stole på næring og vedlikehold fra retinalpigmentepitelet (RPE), et enkeltcellelag som ligger bak netthinnen.
Nåværende forskning indikerer AT rpe-dysfunksjon er en viktig driver FOR AMD-utvikling. Når fotoreceptorene går tapt, er det vanskelig for pasientene å utføre sine normale daglige aktiviteter.
Tørr AMD er den vanligste subtypen av denne sykdommen, skilt fra våt AMD ved mangel på blodkarlekkasje i netthinnen. På grunn av fraværet av slike komplikasjoner gir tørr AMD bedre muligheter for behandling.
Stamcellebaserte Behandlingsstrategier for Tørr AMD
Stamcelleterapi gir stort håp for å kurere degenerative øyesykdommer som tørr AMD. Fordelen med celleutskiftningsterapi for AMD-pasienter kan oppnås gjennom to mulige veier:
- friske transplanterte celler kan frigjøre faktorer som forynger dysfunksjonell RPE og fotoreseptorer, eller
- celleutskifting kan direkte erstatte dysfunksjonelle celler.
basert på prekliniske studier er de positive effektene av stamcelletransplantasjoner sannsynligvis en kombinasjon av begge disse faktorene. I de tidlige stadiene av tørr AMD, siden fotoreceptorer er godt bevart, og sykdomsprogresjon er for det meste begrenset TIL RPE, kan behandlingsstrategier fokusere på å reversere rpe dysfunksjon, noe som er relativt lett å oppnå.
FOR direkte celleutskiftningsterapi i øyet er rpe-transplantasjon en relativt enkel og grei tilnærming. RPE kan avledes fra stamceller og kan dyrkes med strukturelle og funksjonelle likheter MED rpe i øyet. DENNE RPE blir deretter transplantert, integreres i vertshinnen, og støtter fotoreceptorfunksjonalitet, som viser trofast erstatning av den syke RPE. Prekliniske studier tilskriver forbedret visuell funksjon oppnådd i sine eksperimenter til overlevelse og funksjonalitet av transplantert RPE.
Nåværende behandling for tørr AMD ved bruk av stamceller er for det meste basert på rpe-erstatningsstrategier. Siden RPE støtter fotoreseptorer, kan rpe erstatning lindre visuelle funksjonelle underskudd ved å gjenopprette fotoreseptor funksjonalitet. Forsøk har blitt gjort for å bruke pasientens egne celler til å generere iPSCs og minimere immunologiske problemer forbundet med transplantasjon. Studier utført PÅ AMD-pasienter viste at transplanterte celler overlever i vertsøyet og bidrar til visuell funksjonell forbedring. Viktigst av alt ble det ikke observert bivirkninger som transplantatavstøtning eller tumordannelse hos noen av disse pasientene.
Utsiktene Til Stamcelleterapi For Tørre AMD-Pasienter
Selv OM rpe-erstatningsterapi viste lovende resultater hos AMD-pasienter, har det ikke blitt utviklet strategier for å utføre fotoreseptor-erstatningsterapi, et krav til SEN-stadium AMD-pasienter hvis syn er kompromittert på grunn av alvorlig fotoreseptortap.
Ulike grupper har utført fotoreseptortransplantasjonsstudier i dyremodeller, men det mangler støttende data for å oversette denne tilnærmingen til humane kliniske studier. I motsetning TIL RPE er overlevelse og funksjonalitet av fotoreceptorer en vanskeligere tilnærming for å oppnå suksess.
Nyere studier på stamceller som er forpliktet til å danne fotoreseptorceller og 3d stamcelleavledet retinal vev egnet for grafts viser løfte i prekliniske studier. Disse studiene viste sikkerhet og effekt av disse tilnærmingene og deres potensial til å reversere blindhet
Viktig Klinisk Studieinformasjon
Personer som kan være interessert i å melde deg på en celletransplantasjon klinisk studie bør spørre sin øyelege om deres berettigelse og den nåværende tilgjengeligheten av studier. Under ingen omstendigheter skal pasienter ha celletransplantasjon eller injeksjon utenfor beskyttelsen av en klinisk studie registrert på clinicaltrials.gov Eller Motgift. Nylig resulterte stamcelleinjeksjoner i øyet, som tilbys av en klinikk, men ikke en del av en registrert klinisk studie, i katastrofalt synstap på grunn av mangel på riktig regulatorisk godkjenning. For mer informasjon om dette problemet, besøk her.
Konklusjon
Stamcelleutskiftningsterapi for tørre AMD-pasienter, som for tiden består av rpe-transplantasjon alene, viser stort løfte. Ulike forskningsgrupper er aktivt involvert i å utvikle denne teknikken til en rutinemessig klinisk prosedyre. Det er fortsatt mye arbeid som må gjøres før en stamcellebehandling for avansert STADIUM tørr AMD som erstatter BÅDE RPE og fotoreceptorer, kan utvikles fullt ut.
- Wong WL et al, Lancet Glob Helse 2014; 2: e106–16 Publisert Online 3. januar 2014 http://dx.doi.org/10.1016/ S2214-109x(13)70145-1
- Kashani et al, Vitenskap Translasjonell Medisin 04 Apr 2018: Vol. 10, Utgave 435, eaao4097DOI: 10.1126 / scitranslmed.aao4097
Ressurser:
- Macular Degeneration Toolkit (Nyttig Informasjon For Å Forstå Og Administrere Makuladegenerasjon)
- Ekspertinformasjon om Makuladegenerasjon (Artikler)
- BrightFocus Chatter (Lydpresentasjoner På Makuladegenerasjon)
- Makuladegenerasjon Forskningsnyheter (Nyhetsbrev)
- Stamceller Og Makuladegenerasjon (Artikkel)
- celletransplantasjoner for aldersrelatert makuladegenerasjon (artikkel)
- Makuladegenerasjon: Viktige Fakta (Publikasjon)
- Klinisk Studieinformasjon For Makuladegenerasjon (Faktaark)
Du Kan Også Være Interessert I:
- Topp Sett Ekspert Artikler
- Injeksjoner For Våt Makuladegenerasjon: Hva Å Forvente
- Vitaminer For Aldersrelatert Makuladegenerasjon: Har Du Riktig Formel?
- Kan Makuladegenerasjon Reverseres? (Artikkel)