Terapia de Células-Tronco Seco e AMD: Riscos e Considerações

AMD Seco

de Acordo com um estudo realizado pelo National Medical Research Council, em Cingapura, um número estimado de 196 milhões de pessoas sofrem de degeneração macular relacionada à idade (DMRI), e esse número deverá aumentar para 288 milhões em 2040. A DMA é, portanto, a principal causa de cegueira entre as pessoas com mais de 55 anos nos EUA e na Europa.

infelizmente, não existem actualmente Tratamentos para curar completamente esta doença. Os fotorreceptores, as células nervosas sensíveis à luz presentes na retina do olho, morrem durante a progressão da DMI, o que leva à perda de visão. Estes fotorreceptores dependem da alimentação e manutenção do pigmento retinal epitélio (RPE), uma camada unicelular que se encontra por trás da retina.

a investigação actual indica que a disfunção do RPE é um dos principais motores do desenvolvimento de DMI. Uma vez perdidos os fotorreceptores, é difícil para os pacientes realizar suas atividades diárias normais.

DDA seca é o subtipo mais comum desta doença, distinguindo-se da DDA húmida pela ausência de fuga de vasos sanguíneos na retina. Devido à ausência de tais complicações, a DMI seca proporciona melhores oportunidades de tratamento.

estratégias de tratamento baseadas em células estaminais para a DMA seca

a terapia com células estaminais proporciona uma grande esperança para curar doenças degenerativas dos olhos como a DMA seca. O benefício das terapias de substituição celular para doentes com DMA pode ser obtido através de duas vias possíveis.:As células transplantadas saudáveis podem libertar factores que rejuvenescem o RPE disfuncional e os fotorreceptores, ou

  1. a substituição celular pode substituir diretamente células disfuncionais.

com base em estudos pré-clínicos, os efeitos positivos dos transplantes de células estaminais são provavelmente uma combinação de ambos estes factores. Durante os estágios iniciais da DMI seca, uma vez que os fotorreceptores estão bem preservados, e a progressão da doença é principalmente limitada ao RPE, as estratégias de tratamento podem se concentrar na reversão da disfunção RPE, que é comparativamente fácil de realizar.

para terapias de substituição de células directas no olho, o transplante de EPR é uma abordagem relativamente fácil e simples. O EPR pode ser derivado de células-tronco e pode ser cultivado com semelhanças estruturais e funcionais com o EPR no olho. Este RPE é então transplantado, integra-se na retina hospedeira, e suporta a funcionalidade do fotorreceptor, demonstrando a substituição fiel do RPE doente. Os estudos pré-clínicos atribuem a melhoria da função visual alcançada nas suas experiências à sobrevivência e funcionalidade do RPE transplantado.

o estado actual das terapias com células estaminais para DDA seca

o tratamento actual para DDA seca utilizando células estaminais baseia-se principalmente em estratégias de substituição do RPE. Uma vez que o RPE suporta fotorreceptores, a substituição do RPE pode aliviar déficits funcionais visuais através da reinstalação da funcionalidade do fotorreceptor. Foram feitas tentativas para usar as próprias células de um paciente para gerar IPSS e minimizar os problemas imunológicos associados ao transplante. Estudos realizados em doentes com DMI demonstraram que as células transplantadas sobrevivem no olho do hospedeiro e contribuem para a melhoria funcional visual. Mais importante ainda, não foram observados eventos adversos como rejeição do transplante ou formação de tumor em nenhum destes doentes.

As Perspectivas de Terapias de Células Estaminais para a DMRI Seca Pacientes

Apesar de equipamento de proteção RESPIRATÓRIA terapias de substituição mostrou resultados promissores em AMD pacientes, nenhum estratégias têm sido desenvolvidas para executar fotorreceptor, a terapia de substituição de um requisito para o estágio tardio da AMD pacientes cuja visão é comprometida devido a uma grave fotorreceptor perda.

vários grupos realizaram estudos de transplantação de fotorreceptores em modelos animais, mas não existem dados de suporte que traduzam esta abordagem para ensaios clínicos em seres humanos. Ao contrário do RPE, a sobrevivência e funcionalidade dos fotorreceptores é uma abordagem mais difícil para alcançar o sucesso.Estudos recentes sobre células estaminais que se comprometem a formar células fotorreceptoras e tecido retiniano derivado de células estaminais 3D adequado para Enxertos mostram promessa em estudos pré-clínicos. Estes estudos demonstraram a segurança e eficácia destas abordagens e o seu potencial para cegueira reversa

informação importante dos ensaios clínicos

as pessoas que possam estar interessadas em Inscrever-se num ensaio clínico de transplantação de células devem perguntar ao oftalmologista sobre a sua elegibilidade e a disponibilidade actual dos ensaios. Em nenhuma circunstância os doentes devem ter transplante ou injecção de células fora das protecções de um ensaio clínico registado em clinicaltrials.gov ou antídoto. Recentemente, injeções de células estaminais no olho, oferecidas por uma clínica, mas não parte de um ensaio clínico registrado, resultou em perda de visão catastrófica devido à falta de aprovação regulatória adequada. Para mais informações sobre este assunto, visite aqui.

conclusão

terapêutica de substituição de células estaminais para doentes com DMA seca, que actualmente consistem apenas em Transplante de EPR, está a mostrar grande promessa. Vários grupos de pesquisa estão ativamente envolvidos no desenvolvimento desta técnica em um procedimento clínico de rotina. Ainda há muito trabalho a ser feito antes de uma terapia com células estaminais para a DMI seca de estágio avançado que substitui tanto o RPE quanto os fotorreceptores podem ser totalmente desenvolvidos.

  1. Wong WL et al, Lancet Glob de Saúde de 2014; 2: e106–16 Publicado On 3 de janeiro de 2014 http://dx.doi.org/10.1016/ S2214-109X(13)70145-1
  2. Kashani et al, Science Translational Medicine 04 Abr 2018: Vol. 10, Issue 435, eaao4097DOI: 10.1126/scitranslmed.aao4097

recursos:

  • Degeneração Macular (kit de ferramentas de Informações Úteis para Compreender e Gerir a Degeneração Macular)
  • Especialista em Informações sobre a Degeneração Macular (Artigos)
  • BrightFocus Conversas de Áudio de Apresentações sobre Degeneração Macular)
  • Degeneração Macular Pesquisa de Notícias (Newsletters)
  • Células-Tronco e a Degeneração Macular (Artigo)
  • Transplantes de Células para Degeneração Macular Relacionada à Idade (Artigo)
  • Degeneração Macular: Fatos essenciais (Publicação)
  • Ensaio Clínico de Informação para a Degeneração Macular (Folha de)

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